JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nat Commun：科学家开发出有望治疗人类肌肉浸润性膀胱癌的新型药物组合
本文研究结果表明，FDA所批准的罗格列酮、曲美替尼和类视黄醇类物质（retinoids）或在基底/鳞状肌肉浸润性膀胱癌患者中能表现出一定的临床治疗活性。
2024-10-12
Nature Materials：新型干细胞培养基底：从胚泡结构中汲取灵感，实现临床突破
该研究通过结合胚泡几何特征和现代生物技术，开创了一种全新的干细胞培养方法，为科学家们提供了更为高效和安全的实验工具。
2024-08-15
Nat Commun：新型化合物BIO-2007817可能有助于治疗年轻患者的帕金森病
在这项新的后续研究中，Gehring利用CLS的CMCF光束线确定了化合物BIO-2007817如何激活parkin。
2024-09-23
Cell子刊：王从义/孙飞团队发现新型脂肪巨噬细胞，可加剧肥胖和代谢紊乱的发展
该研究利用纳米材料结合siRNA靶向巨噬细胞，发现PDIA3作为肥胖免疫干预靶点，具有广泛的临床转化潜力。
2024-09-21
Sci Rep：科学家识别出能预测人类胃癌复发风险的潜在新型生物标志物
本文研究结果表明，在诊断过程中引入AF1q或许能促进对患者的筛查、预后评估以及考虑对有资格进行择期手术的患者进行术前的多模式治疗。
2024-08-11
Pain：科学家识别出调节机体疼痛的关键大脑区域的新型靶点
本文研究结果表明，干预大脑伏隔核中MEF2C调节的机制或许就足以破坏机体慢性疼痛状态的维持，从而就为开发治疗机体神经性疼痛的新型疗法提供潜在的路径和见解。
2024-07-18
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体，治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中，研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障（BBB）并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体（简称Plofsome）。
2024-09-05
Nature子刊：王海/聂广军/冉海涛团队设计新型纳米结构，提高癌症免疫治疗效果
这项研究证明了金属离子螯合的L-苯丙氨酸纳米结构在激活免疫应答中的潜在作用，以及短期饥饿（STS）在改善纳米材料介导的癌症免疫治疗中的作用。
2024-09-04