first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
Cell：双特异性树突细胞-T 细胞结合剂可让癌症免疫疗法更有效
在一项新的研究中，来自以色列魏兹曼科学研究院的研究人员展示了一种新开发的抗体，它能将T细胞与树突细胞连接起来，从而对癌性肿瘤产生强大的免疫反应。
2024-01-24
Nature：新型模型揭示机体的结直肠肿瘤或起源于多个细胞
本文研究结果表明，结直肠癌前病变通常是由多种不同的谱系所建立，同时研究人员还强调了其在癌症形成最早期阶段的合作相互作用，这些研究发现或能为结直肠癌的早期干预提供新的机会。
2024-11-30
Nature | 张恒/邓增钦团队联合揭示新型CRISPR–Cas系统的分子功能机制
该研究首次对Ⅶ型CRISPR–Cas系统的功能进行了表征，深入阐明了这一系统独特的组装机制、底物RNA识别和切割模式。
2024-08-16
Nature：承磊团队等发现并分离培养出新型产甲烷古菌
该研究发现的新型产甲烷古菌，将为研究全球碳循环机理和低碳技术研发提供了新型生物资源基础。这也是我国首次在顶级期刊发表厌氧微生物分离培养的报道，是我国在厌氧古菌资源领域的一个重大突破。
2024-08-02
首个CAR-M细胞疗法折戟，Carisma公司转向CAR-单核细胞疗法
Saar Gill 博士等人于2016年创立了Carisma Therapeutics，旨在将CAR-M推向临床研究。
2024-04-05