新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
开发下一代RNA药物，新科诺奖得主魏斯曼创立新公司，已完成2.7亿美元A轮融资
Orbital 公司的具体研究方向还不得而知，只知道他们有三个战略方向：下一代疫苗、免疫调节疗法、蛋白质替代疗法。2.7亿美元的A轮融资将用于进一步的平台开发、研究、加速项目和公司建设。
颜宁最新论文：发现抗癫痫药物拉莫三嗪对钠离子通道的双口袋抑制作用，为下一代抗癫痫和止痛药物开发奠定基础
以Nav通道为靶点的药理学研究已证明其在治疗多种疾病方面具有巨大价值，开发以Nav通道为靶点的新药是药物化学研究的一个活跃领域。该领域药物开发的一个特殊挑战是精确地靶向Nav通道的特定亚型或状态，以尽
第一代mRNA流感疫苗成功无望？赛诺菲宣布调整战略
mRNA疫苗领域最知名的公司，例如Moderna、辉瑞、CureVac都在开发mRNA流感疫苗。然而，赛诺菲在近日的疫苗投资者活动上直言不讳地表示，第一代mRNA流感疫苗“不会获胜&rdq
Science：张安琪开发微型超柔性神经探针，无需开颅即可研究活体大脑，为下一代脑机接口奠定基础
脑血管的范围从大的皮层浅表血管到皮层内的微血管和毛细血管床。在大鼠大脑中，约5%的血管直径大于100μm，这是该研究开发的微血管内探针可以靶向的。此外，还可以通过进一步减少探针的弯曲刚度实现对直径更小
种子轮融资2500万美元，波士顿初创瞄准「下一代」器官靶向性LNP，重点关注肺部疾病
近日，一家波士顿生物技术初创公司 Hopewell Therapeutics 宣布完成了 2500 万美元的种子轮融资，本轮融资的投资方包括 Mass Ave Capital、五源
开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发，重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。
iScience：魏平团队利用模块重组设计新型嵌合抗原受体，为新一代CAR-T提供筛选平台
该工作利用模块重组设计了一系列新型嵌合抗原受体（CAR），为肿瘤免疫治疗的改进提供了新的工具包及设计思路。
Science子刊：罗氏发布下一代4-1BB激动剂的首个人体实验数据
在单药治疗组和联合治疗组中，治疗诱导的药效学变化包括外周血中增殖和活化T细胞的增加。两种治疗方案均观察到肿瘤内CD8+T细胞和Ki67+CD8+T细胞浸润增加，并伴有T细胞活化基因和基因特征的上调，