治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症！杰特贝林Zemaira(α1蛋白酶抑制剂[人])大瓶装获美国FDA批准！
2019年04月26日/生物谷BIOON/--血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了Zemaira®[α1蛋白酶抑制剂[人]]的4克和5克小瓶装，治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。该批准对AATD社区很重要，因为Zemaira此前仅有1克小瓶装。4克和5克包装将减少重构所需的小瓶数量，从而通过节省患者时间和
首个转移性膀胱癌靶向疗法！强生FGFR激酶抑制剂Balversa(erdafitinib)获美国FDA加速批准
2019年04月15日/生物谷BIOON/--美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Balversa（erdafitinib），用于携带特定成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者，具体为：携带易感FGFR3或FGFR2基因改变、并且接受至少一种含铂化疗期间或之后（包括新辅助或辅助含铂化疗12个月
新型烷基化脱乙酰基酶抑制剂tinostamustine获美国FDA授予孤儿药资格
2019年03月29日讯 /生物谷BIOON/ --Imbrium Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过开发重要的新的药理学和生物疗法来推进医学科学的发展。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物tinostamustine孤儿药资格（ODD），该药是潜在首创的烷基化脱乙酰基酶抑制剂，目前处于早期临床研究，用于治疗T细胞幼淋巴细胞白血病（T-PL
新型拓扑异构酶II抑制剂etoposide toniribate获美国FDA授予孤儿院资格
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --Imbrium Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过开发重要的新的药理学和生物疗法来推进医学科学的发展。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物etoposide toniribate孤儿药资格（ODD），该药是一种新的拓扑异构酶II抑制剂，开发用于复发性难治性胆管癌的治疗。etoposide t
Inovio采用合成DNA疫苗和PD-1检查点抑制剂治疗转移癌再出成绩
Inovio Pharmaceuticals， Inc. (NASDAQ： INO)15日宣布，第二位人乳头瘤病毒(HPV)头颈癌患者在使用INO-3112（现用名MEDI0457），加上后续使用PD-1检查点抑制剂治疗后的第一阶段试验中获得了持续的完全缓解。这标志着，用合成DNA疫苗再用PD-1检查点抑制剂治疗后，第二位转移癌患者的病情完全缓解。Inovio总裁兼首席执行官J. Jo
礼来CDK4/6抑制剂Verzenios获英国NICE批准，用于治疗转移性乳腺癌
2019年1月18日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头礼来（Eli Lilly）靶向抗癌药Verzenios（abemaciclib，美国市场品牌名为Verzenio）近日在英国监管方面传来喜讯。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布草案指南，推荐Verzenios联合芳香化酶抑制剂，用于局部晚期或转移性乳腺癌的治疗方案。值得一提的是，2018年10月，NICE曾发布指南草案拒绝批
Eiger首创法尼基转移酶抑制剂lonafarnib获欧盟优先药物资格（PRIME）
2018年12月20日/生物谷BIOON/--Eiger是一家后期临床阶段的生物制药公司，致力于加速开发和商业化一系列靶向性、首创性的疗法，用于罕见病和超罕见病的治疗。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予lonafarnib治疗丁型肝炎病毒（HDV）感染的优先药物资格（PRIME）。值得一提的是，本周早些时候，美国食品和药物管理局（FDA）也已授予lonafarnib治疗HDV感染的突
Eiger公司首创法尼基转移酶抑制剂lonafarnib获美国FDA突破性药物资格
2018年12月19日/生物谷BIOON/--Eiger是一家后期临床阶段的生物制药公司，致力于加速开发和商业化一系列靶向性、首创性的疗法，用于罕见病和超罕见病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予lonafarnib治疗丁型肝炎病毒（HDV）感染的突破性药物资格（BTD）。HDV是最严重类型的人类病毒学肝炎，目前尚无获批的治疗药物。lonafarnib是一种首创的异戊二烯
武田骨髓瘤维持疗法达终点：蛋白酶体抑制剂改善生存期
日前，武田制药（Takeda）骨髓瘤药物NINLARO发布了维持治疗试验的积极数据。在一项名为TOURMALINE-MM3的试验中，第一个关键阶段3期安慰剂对照试验评估了蛋白酶体抑制剂NINLARO（ixazomib）作为骨髓瘤维持治疗的效果。试验结果显示，该药物可以显着改善自体干细胞移植后成人多发性骨髓瘤患者的无进展生存率。参与此次TOURMALINE-MM3试验的患者此前均做过大剂
SpringWorks公司γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获美国FDA快速通道地位
2018年11月09日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家处于临床阶段的罕见病和肿瘤医药公司，专注于为治疗缺乏的患者群体寻找和开发创新型治疗方案。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者的快速通道地位。今年6月