NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
张锋的三位学生创立RNA设计制造公司，利用AI加速RNA疫苗和疗法走向临床
Terrain Biosciences 作为全球首家 RNA 设计制造公司，利用先进的下一代人工智能模型和其专有的制造平台，加速下一代可编程药物的研发。
2025-02-16
Sci Adv：科学家发现帕金森疾病中缺失的关键调节子，有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究取得了重大发现，因为研究人员花费了数年时间在寻找缺失的调节子，重要的是，他们发现了这一关键的调节子，其能开启或关闭LRRK2 GTPase的功能。
2025-02-16
Science：科学家绘制出新型遗传图谱，识别出1000个潜在的肾脏疾病新型疗法靶点
通过绘制迄今为止最完整且最详细的肾脏功能基因蓝图，研究人员就有望为肾脏疾病的诊断、预防策略和治疗手段铺平道路。
2025-02-24
Nat Cardiovasc Res：科学家识别出有望开发心力衰竭新型疗法的潜在药物靶点
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究分析了一个大型的遗传数据集，并利用多组学识别出了HFpEF和HFrEF两种心力衰竭亚型的58个新型的药物靶点。
2025-02-15
Adv Sci：3D打印生物技术或有望帮助开发人类新型个体化胃癌疗法
本文研究结果表明，这种打印的胃癌模型在对化疗的反应和预后可预测性方面与患者能表现出显著的相似性，因此其常常被认为是一种非常有前途的开发个体化和精确疗法的临床前工具。
2025-02-27
Blood J：科学家在人类机体肺部发现造血干细胞 有望变革干细胞移植疗法
本文研究中，研究人员识别出了肺部或能作为一种独特的程序化血液干祖细胞库，其具有支持人类机体造血的潜能。
2025-03-13
PIM抑制剂助力免疫疗法突破
通过抑制PIM1激酶，研究人员就能改变肿瘤微环境中的免疫细胞组成，从而增强免疫检查点抑制剂的效果，这种协同作用不仅减少了肿瘤的生长，还为前列腺癌患者带来了新的希望。
2025-03-13