Science子刊：我国科学家开发出有望治疗破坏性神经退行性疾病的新疗法
Chen与中国各地的合作团队发现，在阿尔茨海默病和Sandhoff病（遗传性神经退行性疾病）小鼠模型中，症状出现前进行的移植成功替代了缺陷细胞，减缓了神经元退化。
2025-08-27
Nature：癌症疗法新突破！NSD2抑制剂有望为肺癌和胰腺癌治疗带来新希望
这项研究的突破性在于成功开发了高活性、高选择性的NSD2抑制剂，并在多种癌症模型中验证了其治疗效果，这一发现不仅为NSD2作为癌症治疗靶点提供了有力证据，也为开发新型表观遗传药物开辟了新的途径。
2025-08-09
为何CAR-T 疗法易复发？Mol Cancer：细胞衰老成“隐形杀手”，共刺激域差异决定疗效命运
来自梅奥诊所等机构的科学家们通过研究聚焦于CAR-T细胞疗法中的一个潜在失败机制。
2025-08-08
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
Nature：邵峰院士发现新型癌症免疫疗法——ALPK1激动剂，有望克服STING和TLR激动剂面临的挑战
该研究首次系统性地研究了 ALPK1 信号通路在抗肿瘤免疫中的作用，并展示出 ALPK1 激动剂的以下特征与优势：强大的先天免疫刺激能力，促进肿瘤抗原呈递与适应性免疫激活，与检查点抑制剂协同放大疗效。
2025-12-12
国产CAR细胞疗法，又双叒叕登上顶刊 Cell：BCMA-CAR-T治疗进行性多发性硬化症
CAR-T 细胞经过工程改造，能够靶向 B 细胞亚群上的特定抗原，在多种自身免疫疾病（例如系统性红斑狼疮）中展现出有潜力的治疗效果。
2025-10-17
Hepatology揭示SOAT1调控新机制，联合PD-1疗法协同抗瘤
抑制肝癌中高表达的胆固醇酰基转移酶1（SOAT1）可重塑脂质代谢、激活抗肿瘤免疫，与PD-1抑制剂联用展现协同抗肝癌效果。
2025-10-23
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
创新技术驱动寡核苷酸疗法快速发展，药明康德CRDMO模式赋能高效研发
2025-07-13
院士候选人使用通用型STAR-T细胞疗法成功治疗系统性红斑狼疮
该研究率先将新型通用型 T 细胞疗法——STAR-T 细胞（YTS109）应用于重症、难治性系统性红斑狼疮（SLE）合并狼疮性肾炎（LN）患者的临床治疗。
2025-08-29