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AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

Front Immunol:科学家揭示白血细胞和免疫细胞之间神秘未知的相互作用

本文研究结果揭示了STAT3在阻止AML细胞逃避NK细胞监视中所扮演的新型角色,并强调了STAT3/ICAM-1轴或能作为AML中NK细胞疗法的新型潜在生物标志物。

2024-08-15

Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞

本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。

2024-07-16

Nature:揭示导致人类非洲昏睡的布氏锥虫战胜宿主免疫反应的新机制

结果表明,布氏锥虫将组织作为相对受保护的空间,可以在其中存活更长时间,产生更多样的VSG变体,并有可能以比免疫系统更快的速度将这些变体重新传播到血液中。

2024-11-21

J Infect Dis:肺炎克雷伯菌感染或与人类阿尔兹海默的发生密切相关

研究人员首次揭示了肺炎克雷伯菌感染和阿尔兹海默病病理学表现之间的直接关联,或许能为研究感染性因子导致或加重阿尔兹海默病背后的机制提供一定的见解。

2024-11-12

糖尿药物新突破!Neurology:SGLT2抑制剂或能保护大脑免受痴呆和帕金森侵袭

来自延世大学医学院等机构的科学家们通过研究发现,一类糖尿病药物或与机体痴呆症和帕金森疾病的风险降低有关。

2024-10-04

Theranostics:具有轻度光热治疗活性的生物启发软硬结合系促进糖尿骨缺损愈合

本研究成功设计了一种智能光激活软硬结合系统(PGCZ),该系统基于ZIF-8@PDA纳米系统介导的功能化,具有综合免疫调节、细菌根除、血管重建和骨再生功能,可增强糖尿病骨缺损的愈合。

2024-09-28

J Nanobiotechnology:锌基多金属氧酸纳米酶功能化水凝胶促进糖尿伤口再生

本研究构建了一个综合调节糖尿病创面高血糖微环境和重塑免疫微环境的综合治疗系统,该系统被证明能够有效消除糖尿病伤口高血糖微环境的毒性作用。

2024-10-30

柳叶刀子刊:年轻患上糖尿,死亡风险高近4倍,并可能少活11年

研究指出,2型糖尿病诊断年龄越小,发生糖尿病相关并发症、死亡风险越高,血糖控制也越差,与一般人群相比,死亡风险相对增加了近四倍。

2024-11-06

Nature:NK2R激动剂能否成为肥胖与2型糖尿的新型突破疗法?

该研究深入探讨NK2R作为新药物靶点的潜力,以及其激动剂在动物实验中所取得的令人鼓舞的成果,这一发现或将为未来肥胖与糖尿病的治疗带来新的曙光。

2024-11-26