李博文团队开发肿瘤定制LNP，递送IL-12 circRNA，增强肺癌免疫治疗
这项研究不仅开创了一种新的基于circRNA的肺癌免疫疗法还引入了一种针对特定癌症类型的LNP定制方法，为个性化癌症纳米医学的发展铺平了道路。
2024-05-03
JCI：唐晓芳等揭示内质网膜蛋白复合体调控肺表面活性蛋白C突变体SP-C(I73T)的转运并可作为间质性肺病的潜在治疗靶点
研究人员提出SFTPCI73T突变的主要致病机制：SP-C(I73T)突变蛋白在EMC3的参与调控下被错误地运输并累积在细胞膜处，从而破坏了AT2细胞内囊泡运输途径并造成线粒体功能障碍。
2024-11-07
JACC：年轻ADHD患者接受高剂量药物治疗与几种心血管疾病的长期风险显著增加有关
这项研究表明，ADHD药物治疗与卒中、心力衰竭和复合结局的10年标准化风险升高有关，并且，每日服用＞1 DDD的患者10年标准化风险可能具有剂量反应关系。
2024-05-15
Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
Sci Adv：让癌细胞饿死的特殊药物——DRP-104靶向疗法为肺癌治疗带来革命性突破
本文临床前研究结果提供了令人信服的证据表明，目前在临床试验中使用的药物DRP-104或能提供一种有希望的方法来治疗携带KEAP1突变所引起肺癌的患者。
2024-05-14
科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
Cell Chemical Biology：艾滋病治疗新策略！PROTAC介导的HIV-1 Nef降解可有效抑制病毒复制并恢复T细胞表面CD4和MHC-I表达
本研究展示了PROTAC在靶向降解HIV-1 Nef蛋白方面的出色效果。通过靶向降解Nef，PROTAC不仅恢复了T细胞表面MHC-I和CD4的表达，还显著抑制了HIV-1的复制。
2024-07-06
Nature Communications：合成BZLF1靶向转录激活剂用于EBV相关性上皮性癌的高效裂解诱导治疗
在这项概念验证研究中，研究者成功地开发了一种用于EBV相关上皮性癌的裂解诱导治疗的一流信使核糖核酸药物。
2024-05-21
Nature Medicine：北京大学沈琳团队发布CLDN18.2-CAR-T细胞治疗胃肠道癌症的1期临床最终结果
这项1期临床试验最终结果表明，Satricabtagene autoleucel（satri-cel）在CLDN18.2表达阳性的晚期胃肠道肿瘤中显示出治疗潜力，且安全性可控。
2024-06-06