首个神经纤维瘤病1型治疗药物！阿斯利康/默沙东selumetinib获美FDA优先审查，总缓解率66%
2019年11月15日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）与合作伙伴默沙东（Merck & Co）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药selumetinib的新药申请（NDA）并授予了优先审查。此次NDA申请批准selumetinib用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）儿科
NEJM：“三药联用”提高囊性纤维化患者肺脏功能
2019年11月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，由来自德克萨斯大学西南医学中心研究者们领导的一项三期临床试验发现，三药联用可改善患有单基因突变引发的囊性纤维化（CF）患者的肺功能并减少其症状。 本月初，食品药品管理局根据这一研究结果批准了该疗法，该研究结果近日发表在《New England Journal of Medicine》杂志上。同时发表在《Lancet》杂志上的一项类
Gut：HIV药物利匹韦林或能有效改善机体肝纤维化症状
2019年11月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Gut上题为“Rilpivirine attenuates liver fibrosis through selective STAT1-mediated apoptosis in hepatic stellate cells”的研究报告中，来自西班牙瓦伦西亚大学等机构的科学家们通过研究发现，一种用于治疗HIV的抗逆转录病
Dev Cell：关键蛋白的进化学见解有助于开发治疗囊性纤维化的方法
2019年11月4日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近在《Developmental Cell》杂志上发表的一项研究，大约在4.5亿年前，在一种生活在海底的名叫“海鳗”的鱼类中存在最古老的离子通道蛋白同源分子，而它在人类中的同源蛋白“CFTR”在囊性纤维化患者中存在缺陷。 事实上，这种存在于海鳗中的离子通道蛋白分子与脊椎动物同源蛋白“CFTR”之间仍存在许多差异，一方面反映了转运蛋
囊性纤维化新药——突破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查，美国上月获批，可治疗90%患者
2019年11月04日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权申请（MAA）。该MAA申请批准这款三联疗法用于治疗年龄≥12岁的CF患者，具体为：囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在一个F50
金基CT纳米示踪剂用于肺纤维化治疗过程中移植干细胞的示踪研究获进展
肺纤维化疾病是一种常见的进行性和致命性肺间质疾病，其主要特点是成纤维细胞过度地增殖和细胞外基质的过度沉积，从而导致正常的肺组织结构和功能被破坏。其发病机制尚不清楚，目前缺乏有效的治疗药物。据文献报道，间充质干细胞可以在受损组织部位被激活，通过旁分泌产生抑制纤维化和凋亡现象的基本因子，刺激宿主祖细胞修复肺损伤。但干细胞移植体内后的位置、分布及其存活状态尚不清楚。因此，急需开发一种非侵入性且可视化的影
仅用3月 FDA批准囊性纤维化突破性疗法
今日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA批准该公司的创新疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）上市，治疗年龄12岁以上的囊性纤维化（CF）患者。这些患者的CFTR基因上至少出现一个F508del基因突变。这一批准，让6000名携带一个F508del基因突变和一个最小功能突变的
Science子刊：白介素-11是特发性肺纤维化的治疗靶点
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON /--特发性肺纤维化(Idiopathic pulmonary fibrosis， IPF)是一种进行性肺纤维化疾病，侵袭性肺肌纤维母细胞分泌胶原蛋白，破坏肺的完整性。图片来源：Science Translational Medicine在一项发表在《Science Translational Medicine》上的最新研究中，来自新加坡国家心脏中心和
囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco获欧盟CHMP推荐批准，用于6-12个月CF婴儿
2019年10月23日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已对Kalydeco（ivacaftor）发布了积极审查意见，推荐批准该药标签扩展，纳入CFTR基因中存在下述9种突变中1种突变的6个月至12个月以下囊性纤维化（CF）婴儿患者：G551D、G1244E、G13
Vertex突破性囊性纤维化三联疗法Trikafta获美国FDA批准，可治疗90%患者！
2019年10月22日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），用于治疗囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者，具体为：携带一个F5