210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡
截止目前，国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。不过，嘉因生物在2022年关于“EXG001-307注射液”临床试验申请已经获得批准，这是国内首款针对I型SMA患者自主研发的基因疗法
Nature：首次在活的细菌细胞内部观察抗生素如何发挥作用
在一项新的研究中，研究人员首次从原子细节上可视化观察了抗生素如何影响细菌细胞内的蛋白生产过程。这项研究也标志着科学家们首次在细胞内直接观察到活跃的翻译复合物在原子水平上的结构变化。
Nat Biotechnol：开发出一种新的三维成像技术可以实时观察T细胞免疫疗法的作用机制
在一项新的研究中，来自荷兰乌特勒支大学、马克西玛公主儿童肿瘤学中心和Oncode研究所的研究人员开发出一种新的三维成像技术，它可以让人们实时观察T细胞免疫疗法的工作模式。
观察到长达9.66毫米的巨型细菌，挑战关于细菌的传统概念
乍一看，试管中略显浑浊的水看起来就像一瓢雨水，夹杂着树叶、碎屑和更轻的细线。但是在皮氏培养皿中，漂浮在树叶碎片上的细线是单个细菌细胞，肉眼可见。
Science：开发出spatial-CUT&Tag技术，可在空间水平和全基因组水平上观察组织发育背后的表观遗传机制
在一项新的研究中，来自美国耶鲁大学和瑞典卡罗林斯卡学院的研究人员开发出一种技术，使他们能够同时在空间水平和全基因组水平上观察组织发育背后的表观遗传机制，这是一项在多种科学和医学应用上的突破。
研究人员提升声学报告基因灵敏度，可深入观察研究单个细胞
加州理工学院研究人员在《自然·方法》上发表研究介绍，其研制的声学报告基因（acoustic reporter genes）灵敏度提升，能够对单个细胞进行成像研究。报告基因是一段特殊的DNA片段，通常编码荧光蛋白，可插入基因组内用于检测特定基因表达情况。比如，将报告基因插在神经元发育基因旁边，当神经元基因被激活时就会产生荧光蛋白分子。而
Nature：新研究可实时观察癌症如何进化
2021年7月13日讯/生物谷BIOON/---从变形虫到斑马，所有生物都在进化。它们随着时间的推移而变化：来自环境的压力导致具有某些特征的个体在群体中变得更加普遍，而具有其他特征的个体则变得不那么普遍。癌症也不例外。在一个不断增长的肿瘤中，具有最佳资源竞争能力和抵御环境压力的癌细胞将在频率上占据主导地位。这是在微观上的“适者生存”。但是，任何特定个体对环境
Cell：新技术成功可视化观察组织样本中的所有基因表达
2021年6月30日讯/生物谷BIOON/---构成人类基因组的3万个左右的基因含有对生命至关重要的指令。然而，我们的每个细胞在其日常功能中只表达这些基因的一部分。例如，心脏细胞和肝脏细胞之间的区别是由哪些基因的表达决定的---基因的正确表达可能意味着健康和疾病之间的区别。在此之前，由于传统成像技术一次只能对少数几个基因进行研究，科学家们对潜在疾病基因的研究
Theranostics：双氢青蒿素治疗多期结肠炎相关性结直肠癌疗效观察
2021年5月26日讯/生物谷/BIOON/---浙江大学研究者在Theranostics杂志上发表了题为"Therapeutic effects of dihydroartemisinin in multiple stages of colitis-associated colorectal cancer"的文章，该研究揭示了双氢青蒿素在CAC的发生和发展