HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
Science：蛋白ALAS1的新作用，意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路，为未来的治疗方案提供了无限可能。
2024-12-30
Nature：NK2R激动剂能否成为肥胖与2型糖尿病的新型突破疗法？
该研究深入探讨NK2R作为新药物靶点的潜力，以及其激动剂在动物实验中所取得的令人鼓舞的成果，这一发现或将为未来肥胖与糖尿病的治疗带来新的曙光。
2024-11-26
Adv Sci：3D打印生物技术或有望帮助开发人类新型个体化胃癌疗法
本文研究结果表明，这种打印的胃癌模型在对化疗的反应和预后可预测性方面与患者能表现出显著的相似性，因此其常常被认为是一种非常有前途的开发个体化和精确疗法的临床前工具。
2025-02-27
Science：科学家绘制出新型遗传图谱，识别出1000个潜在的肾脏疾病新型疗法靶点
通过绘制迄今为止最完整且最详细的肾脏功能基因蓝图，研究人员就有望为肾脏疾病的诊断、预防策略和治疗手段铺平道路。
2025-02-24
Nat Cardiovasc Res：科学家识别出有望开发心力衰竭新型疗法的潜在药物靶点
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究分析了一个大型的遗传数据集，并利用多组学识别出了HFpEF和HFrEF两种心力衰竭亚型的58个新型的药物靶点。
2025-02-15
Nature：自驱动实验室、先进免疫疗法及2025年值得关注的另外五项技术
2025年，随着一系列突破性研究和创新成果即将涌现，我们将更深入地探索自然界的奥秘，同时应对迫在眉睫的全球性挑战。
2025-01-23
Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14
Front Immunol：综述文章概述胰岛类器官在糖尿病疗法领域的进展及未来发展趋势
本文强调了基于类器官的技术在彻底改变糖尿病患者治疗并开发新型个体化可治愈疗法方面的巨大潜力。
2025-02-15
张锋的三位学生创立RNA设计制造公司，利用AI加速RNA疫苗和疗法走向临床
Terrain Biosciences 作为全球首家 RNA 设计制造公司，利用先进的下一代人工智能模型和其专有的制造平台，加速下一代可编程药物的研发。
2025-02-16