首创IDH1抑制剂Tibsovo获突破性药物资格，基石药业30亿引进中国
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --Agios是美国知名的癌症生物制药公司，是研究细胞代谢治疗癌症和罕见遗传病领域的领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药Tibsovo（ivosidenib）突破性药物资格（BTD），用于治疗经FDA批准的一款检测方法证实携带一种易感IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合
治疗小细胞肺癌 Imfinzi获FDA优先审评资格
日前，阿斯利康（AstraZeneca ）宣布美国FDA接受了其免疫疗法Imfinzi（durvalumab）的补充生物制剂许可申请（sBLA），并授予该申请优先审评资格。在明年第一季度结束前，FDA将做出批复。值得注意的是，本申请的适应症为先前未接受过治疗的广泛期小细胞肺癌患者。这也意味着Imfinzi有望在罗氏的Tecentriq之后，很快成为第二款获批一线治疗小细胞肺癌的PD-L1抑制剂。小
获优先审评资格 罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批
日前，致力于开发罕见病疗法的Zogenix公司宣布，美国FDA已经接受该公司为Fintepla（ZX008，口服低剂量氟苯丙胺）递交的新药上市申请（NDA），治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在明年3月25日之前作出回复。Dravet综合症又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI)，是一种罕见的难治性癫痫性脑病。大部分患者由于遗传因素在出生后的第一年就表
靶向FGF受体 Incyte胆管癌创新疗法获优先审评资格
近日，Incyte公司宣布，美国FDA已经接受其FGFR1/2/3抑制剂pemigatinib的新药申请（NDA），用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性经治肝内胆管癌（iCCA）患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计将在明年5月30日前作出回复。胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，根据其发生的部位可分为iCCA和肝外胆管癌。现有的局部治疗选择有手术，放疗，以及其它消融疗
复星医药FN-1501获美国FDA授予孤儿药资格认定，治疗急性髓性白血病(AML)
2019年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --上海复星医药（集团）股份有限公司（以下简称“复星医药”）宣布其控股子公司上海复星医药产业发展有限公司在研药物FN-1501获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（Orphan Drug Designation）。截至2019年10月，复星医药在该药物上的累计研发投入为人民币约7297万元（未经审计；包括许
默克突破性抗癌药——MET抑制剂tepotinib获孤儿药资格，治疗MET突变患者！
2019年11月28日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予其靶向抗癌药——口服MET抑制剂tepotinib孤儿药资格（ODD），用于治疗携带MET基因改变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。2018年3月，MHLW还授予了tepotinib治疗携带MET基因第14号外显子跳跃突变的晚期NSCLC患者的SAKIGAKE资
和黄医药索凡替尼获美国FDA孤儿药资格认定，治疗胰腺神经内分泌瘤！
2019年11月29日讯 /生物谷BIOON/ --和黄中国医药科技有限公司（Chi-Med，简称“和黄医药”）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型口服酪氨酸激酶抑制剂索凡替尼（surufatinib，前称HMPL-012或sulfatinib）治疗胰腺神经内分泌肿瘤（NET）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又
罗氏首创CD79b靶点ADC药物Polivy获孤儿药资格，治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤DLBCL
2019年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予抗体药物偶联物（ADC）Polivy（polatuzumab vedotin）治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的孤儿药资格。该资格认定是基于在既往未接受治疗（初治）DLBCL患者和既往已接受治疗（经治）DLBCL患者中开展的Ib
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于
艾尔建/辉瑞ATM-AVI获美国FDA合格传染病产品和快速通道资格
2019年11月19日/生物谷BIOON/--艾尔建（Allergan）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ATM-AVI（aztreonam/avibactam，氨曲南/阿维巴坦）合格传染病产品（QIDP）资格认定和快速通道资格认定（FTD），用于治疗复杂盆腔感染（cIAI）、复杂尿路感染（cUTI）、医院获得性细菌性肺炎（HABP）/呼吸机相关细菌性肺炎（VABP）。ATM-AVI是