患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
Nat Commun：科学家有望开发出靶向作用人类结直肠癌的新型表观遗传学疗法
研设计出了一种脂质纳米颗粒疗法（即一种由脂肪分子所组成的超微小药物运输载体）来将mSTELLA肽作为mRNA运输到细胞中，这种疗法在小鼠机体中表现良好，其能激活肿瘤抑制基因并损伤肿瘤的生长。
2025-02-09
Cancer Sci：ctDNA监测联合全基因组分析或能有效预测癌症患者的疾病复发和对疗法的反应
研究结果表明，利用OTS试验系统来监测ctDNA或能与CGP数据进行有效结合来预测多种类型癌症患者的治疗结局，这一发现代表着科学家们在个体化精准医疗研究领域向前迈进的巨大一步。
2025-02-08
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Front Immunol研究证实牛奶外泌体介导疗法可减轻肠道缺血再灌注损伤
本研究通过小鼠实验，鉴定出Ccl7等5个肠道缺血再灌注损伤的生物标志物，发现其与免疫细胞浸润相关，且牛奶外泌体介导的靶向CCL7的siRNA治疗可减轻肠道损伤、抑制炎症，为相关诊疗提供新方向。
2025-02-08
宾大团队最新研究发现，抑制EZH1/2可增强癌细胞免疫原性，助力CAR-T等免疫疗法进击实体瘤
仅用EZH2抑制剂处理时，CAR-T细胞的各方面能力并未明显改善，只有同时接触癌细胞和EZH2抑制剂时，EZH2抑制剂提升癌细胞免疫原性，才能真正让CAR-T细胞活过来、动起来。
2025-03-03
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29