Cell：开发出一种新的基因递送载体---MyoAAV，有潜力使基因疗法更安全和更有效地肌肉疾病
研究人员开发出一个新的腺相关病毒（AAV）家族：MyoAAV，它们改善了对肌肉组织的靶向性，这对肌肉疾病患者可能更安全、更有效。
引领神经疾病的治疗潜力的G蛋白偶联受体
2021年8月28日讯/生物谷BIOON/---最近，《自然》杂志上发表了两篇论文，揭示了它们的同源和异源二聚体的代谢性谷氨酸受体(MGlus)的全长结构，并阐明了它们从非激活状态到完全激活状态的构象变化，这为全面理解C类G蛋白偶联受体(GPCRs)提供了机制基础。
新型抗癌mRNA疗法：超80%小鼠肿瘤完全消退 PD-1抗体疗效提升
mRNA疗法最早应用在肿瘤治疗中，通过将编码细胞因子等特定蛋白的mRNA注射到肿瘤内，起到激活免疫应答的作用。但是这一技术还面临着脱靶毒性和瘤内给药困难的问题，此前基于细胞因子的癌症免疫疗法所获得的临床成功并不多。赛诺菲与BioNTech合作研发了一款黑色素瘤mRNA疗法，在Science Translational Medicine
CRISPR大牛张锋教授发现一类极具应用潜力的新型基因编辑系统---转座子编码的RNA引导的DNA内切酶
研究人员发现了一类新的可编程的DNA修改系统，称为OMEGA，它们可能天然地参与了在整个细菌基因组中重排小片段 DNA的工作。
PLoS Neglect Trop D：新发现的一系列化合物有潜力治疗血吸虫病
研究人员发现一系列候选化合物高度有效地抵抗引起血吸虫病的三种主要寄生虫。这一发现为开发出新的、更有效的血吸虫病治疗方法奠定基础。
Science子刊：重新激活保护性p53，抗癌新靶点eIF4A3登场
众所周知，细胞的生长和分裂过程由基因控制，当这一正常过程出错时，细胞可能会生长失控形成癌症，并产生新的蛋白质继续为其提供营养。近期，瑞典Karolinska研究所的科学家们锁定了其中一种蛋白质——eIF4A3。他们调查了该蛋白及其在癌细胞生长过程中所扮演的角色，并指出控制癌细胞中eIF4A3的过度生成将促使癌细胞发生变化，导致其停止分裂并最终死亡。相关研究成
新型异源双链寡核苷酸有效跨过血脑屏障，有潜力治疗一系列中枢神经系统疾病
2021年8月18日讯/生物谷BIOON/---反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）疗法有可能在基因水平上改善许多神经退行性疾病，抑制有害蛋白质或非编码RNA的产生。在此之前，在中枢神经系统（CNS）中实现足够浓度的ASO递送和全身给药是困难的。为了克服这一障碍。在一项新的研究中，来自日本东京医科牙科大学、武田制药公司
Nature重磅：抗癌“神药”也救不了肿瘤耐药？原来癌细胞偷偷改了代谢方式，抑制脂肪酸代谢是突破口
在很多时候，癌细胞就像是“打不死的小强”，即使在实验室中展现出惊人疗效的治疗药物，也难以阻挡一部分癌细胞“死里逃生”的脚步，更可气的是，这些残存的癌细胞能够继续增殖，无视杀伤性药物并持续“壮大”队伍，导致疾病再次复发和耐药性问题的恶化，最终令患者面临死亡的威胁。为了揭开部分癌细胞能够抵抗药物治疗的原因，哈佛医学院、麻省理工学院以及博德