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Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

Cell子刊:轻断食再封神,一周饿两天,激活NK细胞,增强抗癌免疫力

在这项研究中,研究人员开发了一种为期3周的周期性禁食,每周禁食两次,每次24小时,对照组自由进食,分析了周期性禁食对NK细胞介导的抗肿瘤免疫反应的影响。

2024-06-20

轻/中度斑秃疗法II期研究成功

轻度/中度斑秃患者对生活质量的影响与重度斑秃患者相当,但目前尚无针对这些患者的获批疗法。

2024-06-02

JITC:靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤

这种治疗胶质瘤的新方法可能会为患者提供一条潜在的生命线。研究表明,在实验室测试和动物模型中,靶向EphA3的CAR-T细胞都能有效地寻找并消灭胶质瘤细胞。

2024-09-27

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

Nature子刊:线粒体转移疗法,降低Leigh综合征的发病和死亡风险

这项研究表明,线粒体转移相关疗法可用于治疗包括Leigh氏综合征在内的线粒体疾病。

2024-09-12

《癌细胞》:帮CD8+T细胞“招兵买马”,竟然是免疫治疗抗癌成功的关键!

荷兰研究者们在两种不同的实体瘤模型小鼠身上证实,使用免疫治疗后CD8+T细胞和M1型TAMs,以及NK细胞、中性粒细胞等免疫细胞涌入肿瘤的数量,与免疫治疗的应答呈正相关性。

2024-05-30

又一家细胞疗法公司倒闭

这家位于旧金山南部的生物技术公司成立于2021年,成立的愿景是将B细胞用于疾病治疗。

2024-05-09

Reprod Sci:靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展

本研究结果表明,Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色,这意味着,Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌,并减缓癌症的进展。

2024-09-01