首个甲状腺眼病创新疗法！Horizon公司IGF-1R靶向单抗teprotumumab在美国提交上市申请
2019年07月11日/生物谷BIOON/--Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物，以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份生物制品许可申请（BLA），申请批准teprotumumab用于活动性甲状腺眼病（TED）的治疗。该公司已请求对这份BLA进行优先审查。之前，FDA已授予teprotumumab治疗活动性TED的突破
Cancer Cell：白血病新疗法！通过超激活细胞中的“垃圾处理系统”有望高效杀灭癌细胞！
2019年7月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自萨斯喀彻温大学光源研究中心的科学家们通过研究发现了一种杀灭白血病细胞的新方法，当研究人员超激活（过度激活）白血病细胞中的垃圾处理系统（garbage disposal systems）时，癌细胞就会被杀灭；本文研究结果或能帮助研究者通过深入研究特殊蛋白来转化到癌症疗法之中，这些蛋白
基因泰克流感新疗法达到3期临床终点 有望用于治疗儿童患者
今日，罗氏旗下基因泰克公司（Genentech）宣布，该公司的创新流感疗法Xofluza（baloxavir marboxil）在名为MINISTONE-2的全球性3期临床试验中达到主要终点。在治疗1-12岁儿童流感患者时表现出良好的安全性，同时显着缩短流感症状（包括发烧）。Xofluza的疗效与活性对照组相当。基因泰克公司将在即将召开的医学会议上公布这一试验的详细数据。这一结果有望将
FibroGen创新疗法2期临床结果积极 缓解DMD患者致死首要因素
日前，FibroGen公司公布了治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的在研药物pamerevlumab，在治疗非卧床（non-ambulatory）DMD患者的2期临床试验的中期结果。Pamrevlumab是一款靶向结缔组织生长因子（CTGF）的单克隆抗体。中期试验结果表明，pamrevlumab与患者历史数据相比，能够缓解患者肺功能和心脏功能的下降。DMD是一种罕见的失能性神经肌肉疾病，
渤健SMA创新疗法长期疗效优异 100%患者达到多项发育里程碑
今日，渤健（Biogen）公布了该公司治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的反义寡核苷酸（ASO）疗法Spinraza，在SMA婴儿未出现症状前开始治疗的长期疗效结果。试验结果表明，经过长达45.1个月的随访和数据分析，Spinraza能够帮助婴儿达到疾病自然发展历史上无法达到的运动能力里程碑，其中包括100%的儿童能够不需协助坐起来，88%的儿童能够自主行走。作为一种罕见的遗传
治疗自身免疫性出血疾病 创新疗法获批扩展适用范围
日前，DOVE Pharmaceuticals 公司宣布，FDA批准该公司的血小板生成素受体激动剂Doptelet （avatrombopag）扩展适应症，治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。这些患者对前期疗法反应不足。免疫性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性出血性疾病，在美国约有6万名成年人受其影响。患者症状为血小板数量少，导致过度瘀伤和严重出血。当症状持续超过12个月时，
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病II期临床获得成功
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了血友病创新疗法concizumab两项临床研究的积极数据，结果证实了concizumab在A型血友病患者（Explorer 5研究）和存在抑制剂的A型和B型血友病患者（Explorer 4研究）中的良好安全性以及
J Clin Invest：抗炎疗法有望预防癌症转移！
2019年6月26日讯 /生物谷BIOON /——近日，一组科学家发现在手术前服用一种叫做ketorolac的抗炎药物可以促进癌症转移的动物模型的长期生存。此外，所谓的术前疗法也可以触发免疫系统来消除转移性细胞。研究还表明，用抗炎药物辅助化疗可以释放抗肿瘤免疫力，这一发现发表在《Journal of Clinical Investigation》上，该研究还从机理上为ketorolac的抗转移效应
PNAS：科学家成功解析诺如病毒精细化结构 有望帮助开发治疗诺如感染新疗法！
2019年6月20日 讯 /生物谷BIOON/ --诺如病毒（Noroviruses）是引发食源性疾病的主要病原体，在所有爆发病例中诺如病毒占到了58%的比例，其在全球每年会引发6.85亿人患病，目前并无有效疗法来抵御诺如病毒感染，深入理解诺如病毒的外层复杂结构（衣壳结构）或有望帮助开发出新型疫苗策略，衣壳能帮助病毒吸附到人类宿主细胞上。图片来源：en.wikipedia.org近日，一项刊登在国
Mallinckrodt创新疗法达到4期临床终点 显著缓解RA患者症状
今日，Mallinckrodt公司宣布，该公司开发的Acthar溶胶，在辅助治疗类风湿性关节炎（RA）患者的4期临床试验中，达到所有主要和次要终点。在接受治疗12周之后，63%的难治性RA患者疾病症状得到缓解。RA是一种自身免疫性疾病。患者的关节由于产生炎症，导致关节肿胀、僵硬和疼痛。据估计大约150万美国人患有RA。通常治疗方法的目标是防止炎症发生，从而缓解症状，让疾病进入缓解期。目