礼来收购Verve公司,为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)和/或早发冠状动脉疾病患者中,单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)呈剂量依赖性降低。
Nature:人体组织中的体细胞镶嵌现象,科学家揭秘人类健康与疾病背后的基因秘密
SMaHT网络的研究成果将为人类健康和疾病研究带来深远的影响,通过对体细胞变异的全面分析,研究人员就能更好地理解体细胞变异在正常组织中的发生规律,以及其是如何影响细胞的表型和功能的。
PPP2R1A基因突变预示患者良好预后
管研究样本量有限,且可能存在其它突变对治疗反应的潜在影响,但这些发现为免疫检查点阻断疗法及其它癌症类型的免疫治疗提供了重要的参考和新的研究方向,有望改善患者的临床预后。
一张“基因地图”精准导航,或将为患者避开治疗弯路
研究人员开发出一种巧妙的生物标志物,仅需一份基因组检测,就能同时预测三种最常用化疗药物——铂类 (platinum)、紫杉烷类 (taxane) 和蒽环类 (anthracycline) 药物的耐药性
基因疗法攻克胶质母细胞瘤的新希望
科学家们通过研究巧妙地利用基因疗法将肿瘤相关巨噬细胞(TEMs)改造成“特洛伊木马”,并在肿瘤局部释放免疫刺激因子从而成功激活CAR-T细胞,进而就能显著抑制胶质母细胞瘤的生长,延长小鼠的生存期。
Nature Biotechnology:基因编辑的“瑞士军刀”!16种序列特异性编辑器诞生,实现对DNA的“按需编程”
这项发表在《自然·生物技术》上的研究,不仅仅是创造了一套包含16个新工具的“基因编辑工具箱”,更重要的是,它提供了一套行之有效的通用策略 (general strategy)。
Nature:基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术,其或有望为基因编辑领域带来新的希望。
Stem Cell Res Ther:基因改造基质细胞巧建仿生微环境,无需额外养料也能养好造血干细胞
本研究发现基因修饰的间充质基质细胞可构建仿生骨髓微环境,无需外源性细胞因子即可促进造血干祖细胞扩增并维持其干性,为基因治疗提供新方案。
基因魔改为“抗癌神药”CAR-T细胞装上“肿瘤GPS”,实现定点爆破!
研究团队利用CRISPR基因编辑技术,开发出一种极其巧妙的策略,为CAR T细胞装上了“肿瘤GPS”,实现了细胞因子在肿瘤内的“定点爆破”,在动物模型中展现了前所未有的疗效和安全性。