Nat Commun：科学家开发出能靶向作用白血病特殊蛋白的首个小分子抑制剂
2021年5月19日 讯 /生物谷BIOON/ --ASH1L基因所表达的蛋白在急性白血病和其它疾病的发生过程中扮演着关键角色，然而，目前研究人员在开发靶向作用ASH1L的治疗性手段上仍然存在一定挑战。日前，一篇刊登在国际杂志Nature Communications上题为“Discovery of first-in-class inhibitors of
首个1型神经纤维瘤病(NF1)药物！阿斯利康/默沙东新型口服激酶抑制剂Koselugo获欧盟附条件批准!
Koselugo具有显著临床益处：客观缓解率（ORR）为66%，可持续缩小肿瘤体积、缓解疼痛、改善日常功能和生活质量。
国产BTK抑制剂！百济神州百悦泽®(泽布替尼)获批第3个适应症：治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症(WM)！
百悦泽®于2019年11月获美国FDA批准，实现中国原研抗癌新药出海“零突破”。
急性髓性白血病(AML)一线新药！欧盟批准罗氏/艾伯维Venclyxto+低甲基化剂方案：显著延长总生存期(OS)!
Venclexta+低甲基化剂方案代表了AML治疗中一个潜在改变临床实践的重大进展。
白血病(CLL)一线治疗！全口服固定疗程Imbruvica+Venclexta(伊布替尼+维奈克拉)：2年无进展生存率95%！
2款药物均已在中国获批：Imbruvica是口服BTK抑制剂，Venclexta是口服BCL-2抑制剂。
罕见病新药！美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!
Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。
急性白血病国家1类创新靶向药启动II期临床试验
由中国科学院合肥物质科学研究院健康与医学技术研究所研究员刘青松药学团队自主研发的针对急性髓系白血病（AML）1.1类创新靶向药物HYML-122，已完成I期临床试验，并举行了临床II期试验启动仪式，标志着HYML-122即将进入临床II期试验阶段。创新靶向药HYML-122Ⅰ期临床总结会暨Ⅱ期启动会召开，安徽省科技厅副厅长李国阳、安徽省卫健委副主任高俊文、安
欧盟项目发现治疗急性髓细胞白血病新靶标
奥地利维也纳兽医大学科研团队在欧盟资助的ONCOMECHAML和ARCH项目支持下，发现结合蛋白MSI2可作为急性髓细胞白血病（AML）的新治疗靶标。该发现发表在《白血病》杂志上。现有研究已发现约10％-15％的AML患者编码C/EBPα转录因子的CEBPA基因存在突变。CEBPA突变的最常见类型导致C/EBPα的N端截短变体表达，称
