PNAS：药物5-氮杂胞苷或有望治疗小儿T细胞急性淋巴细胞白血病
来自瑞典林雪平大学等机构的科学家们通过研究发现，在很大一部分小儿T细胞急性淋巴细胞白血病中肿瘤抑制性基因TET2处于沉默状态；该基因能被当前一种名为5-氮杂胞苷的药物疗法再度激活，相关研究结果表明，5-氮杂胞苷或能作为治疗小儿ALL的一种新型靶向性疗法。
Mol Cell：利用CRISPR筛选技术或有望识别出治疗急性髓性白血病的新型药物靶点
2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --急性白血病的转化状态需要一定的基因调节程序，而这些程序主要涉及转录因子和染色质调节子。近日，一篇发表在国际杂志Molecular Cell上题为“ZMYND8-regulated IRF8 transcription axis is an acute myeloid leukemia dependency”
Blood：新型组合性疗法或有望治疗慢性淋巴细胞性白血病
2021年8月5日 讯 /生物谷BIOON/ --慢性淋巴细胞性血病(CLL)是由于一种淋巴细胞克隆性增殖，逐步积累而浸润骨髓、血液、淋巴结和其它器官，最终导致造血功能衰竭的一种恶性白血病，CLL通常发生于60岁以上的老年人，男性多于女性。近日，一篇发表在国际杂志Blood上题为“Efficacy of venetoclax plus rituximab f
急性髓系白血病新药重磅进展 中国患者有望迎来中国首个 IDH1抑制剂
急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，该疾病进展迅速，以内被称为中老年人的“噩梦”，面临着急迫的临床需求，尤其是IDH1易感突变的R/R AML患者，一直缺乏有效的治疗方案，这一“窘状”有望打破。
Journal for ImmunoTherapy of Cancer: Tisagenlecleucel儿童和青年B细胞急性淋巴细胞白血病中的联合安全性分析
Tisagenlecleucel是一种抗CD19嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法，可有效治疗复发或难治性B 细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的儿童和年轻人以及复发性或难治性弥漫性大B细胞的成人淋巴瘤(DLBCL)。CD19 CAR T细胞产品与具有临床意义的不良事件(AE)相关，尤其是细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统事件，这些AE的严重程度和发生
基石药业合作伙伴施维雅公布了艾伏尼布联合阿扎胞苷用于一线治疗IDH1突变急性髓系白血病全球III期研究的阳性数据
8月4日，基石药业（香港联交所代码：2616）合作伙伴全球制药公司施维雅宣布，艾伏尼布（ivosidenib）与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病 (AML) 成人患者的全球III期双盲安慰剂对照AGILE研究达到了无事件生存期(EFS)这一主要终点。
基石药业艾伏尼布一项全球III期研究结果出炉 新诊断突变急性髓系白血病患者迎来新曙光
2021年8月2日，一项旨在评估同类首创靶向药物艾伏尼布（ivosidenib）联合化疗药物阿扎胞苷在不符合强化化疗条件的新诊断AML病患者中的疗效和安全性的全球III期研究由于获得明确的积极疗效和安全性数据，这意味着艾伏尼布在单药治疗IDH1突变的复发或难治性AML成人患者的基础上进一步扩大适用范围，更多的AML患者将从中获益。 AM
Science：揭示唐氏综合征患儿白血病发生的细胞来源
2021年7月12日讯/生物谷BIOON/---唐氏综合征（Down syndrome）是一种遗传性疾病，由人类早期发育过程中细胞分裂的随机错误引起，导致21号染色体多了一个拷贝。这个额外的拷贝是导致与该综合征相关的发育变化和身体特征的原因，包括对白血病的易感性。患有唐氏综合征的儿童在其生命的头五年内患骨髓性白血病的风险增加了150倍。然而，21号染色体的额
Nat Cancer：中德美科学家揭示化疗诱导的突变导致ALL白血病复发
2021年7月26日讯/生物谷BIOON/---化疗有助于使急性淋巴细胞白血病（ALL）成为最容易存活的儿童癌症之一。如今，来自中国上海交通大学医学院、美国圣犹大儿童研究医院和德国柏林夏里特医学院的研究人员展示了称为硫嘌呤的化疗药物如何导致突变，从而使患者复发。这项研究为儿童癌症提供了第一个直接的基因组学和实验证据，表明耐药性突变可以由化疗诱发，而且在诊断时
eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓性白血病(AML)：疗效显著!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。