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罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物

Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。

2024-06-20

Nat Commun:负载可电离脂质纳米颗粒iLAND的mRNA药物在高尿酸血症治疗和相关疾病预防方面显示出巨大的潜力

本研究通过采用返祖策略,设计表达Uox的mRNA,并将其装载到基于A1-D1-5的可电离脂质的LNP递送系统中。

2024-08-26

Cell:构建出人类媒介传播的微生物相互作用图谱,有望开发出治疗媒介传播疾病的新方法

这项研究强调了新兴的无偏蛋白质组规模筛选技术在揭示微生物病原体与人类宿主互动机制方面的重大意义。

2024-07-12

渐冻症患者诱导多能干细胞建立了新的神经肌肉类器官疾病模型

研究人员相信该模型能够用于未来ALS或者其他神经肌肉接头类疾病的药物测试及相关分子机制的研究。

2024-05-23

实验室里的“迷你大脑”为攻克脑部疾病带来革命性突破!Adv Sci:利用大脑类器官揭示线粒体POLG基因突变如何影响脑细胞

大脑类器官为我们提供了一个独特的机会,可以在细胞水平上了解疾病机制并测试潜在的治疗方法。这是朝着开发治疗严重癫痫等疾病的新疗法迈出的重要一步。

2024-12-25

Nature:揭示一个独特的肠道上皮细胞亚群在防御致命腹泻感染中的关键作用

这项新的研究解释了CD4 T细胞如何通过与这个新发现的吸收性IEC亚群的相互作用来维持延长的白介素-22信号。

2024-05-18

Nature | 肺部微生物:从健康维护者到疾病催化剂

肺部微生物组的构成不是静态的,它会随着宿主的健康状况和外部环境因素发生变化。了解这些变化如何发生,以及它们背后的机制,对于揭示肺部微生物与健康和疾病之间的关系至关重要。

2024-04-25

Circulation Res:交通噪音或是诱发人类心血管疾病发生的新型重要风险因素

在本综述中,研究人员全面评估了将噪音视为引起人类心血管疾病的重要风险因素的现有证据。

2024-05-13

BBI:人类基因组中古老的病毒DNA与神经变性疾病密切相关

本文研究结果表明,HERV的表达谱与人类肌萎缩性侧索硬化症和多发性硬化症易感性之间存在一定关联。

2024-11-13

Nat Methods:开发出具有独特皮层区域和前后模式的大脑类器官,有助深入研究人类特有的大脑发育和疾病

模式化的大脑类器官将是进一步研究神经元如何在发育过程中获得其特征的有用模型。

2024-09-30