杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。
罗氏/BioNTech发布个性化癌症疫苗1b临床数据：应答率“低”
日前，罗氏和BioNTech在2020年美国癌症研究协会（AACR）网络会议上公布了在研个性化癌症疫苗RO7198457（也称BNT122）的1b期临床结果。数据显示，该疫苗应答率“低”，在108例可评估的实体瘤患者中，有9例在接种疫苗并接受罗氏Tecentriq联合治疗时有反应。即使如此，研究人员指出，该免疫反应结果支持在其他人群中的持续研究。这是一项评估
罗氏、礼来、武田等都有布局 “外泌体疗法”有多神奇？
在人体内，时时刻刻都进行着细胞间的能量转换、信息识别与传递、物质运送等基本生命过程，而这些过程的准确进行离不开细胞内的“物流系统”——囊泡，外泌体（exosomes）就是囊泡的一种。囊泡就像“邮递员”，它们可以将待运输的分子（蛋白质、核酸等）打包，并在准确的时间将其送到准确的地点。2013年，发现“细胞囊泡运输调控机制”的科学家已获得
罗氏推出自动化数字病理算法uPath PD-L1，提高肺癌(NSCLC)诊断的速度和准确性！
uPath PD-L1（SP263）图像分析算法是第一个面向临床市场的新一代CE-IVD PD-L1算法。
“罗氏儿童义走”迈入第十一年，以创新形式让关爱汇聚“云端”
2020年6月18日，罗氏制药中国携手爱佑慈善基金会正式启动“2020年罗氏儿童义走”，这也是罗氏制药中国连续第11年开展援助弱势儿童的公益项目。作为“义走”新十年的开端，罗氏向公众发起线上公益捐步活动，并为爱“配捐”100万元善款，为全国的血液病及肿瘤贫困患儿送去希望，助力患儿及其家庭“走”出困境的同时，也鼓励公众 “走”出健康，“走”近公益。
罗氏发布risdiplam治疗婴儿、儿童和成人SMA两年研究新数据
日前，罗氏旗下基因泰克发布了关键试验SUNFISH第1部分中2-25岁2型或3型脊肌萎缩症（SMA）患者接受risdiplam治疗两年的积极数据。探索性疗效分析的结果显示，与自然史数据相比，risdiplam治疗24个月后可显着改善患者运动功能。此外，一项针对此前接受过治疗的6个月至60岁各种类型SMA患者的试验JEWELFISH的12个月初步数
罗氏TIGIT抑制剂、VEGF/Ang2双抗在华提交临床申请
根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示信息，罗氏（Roche）在中国提交了四项关于在研新药tiragolumab注射液和faricimab注射液的新临床试验申请，并于6月13日获受理。Tiragolumab是罗氏重点开发的一款在研TIGIT抑制剂，faricimab是一款同时靶向VEGF和Ang2的双特异性抗体。目前，这两款药在全球范围内均已进入3期临
罗氏PI3K/AKT通路抑制剂ipatasertib III期临床：PTEN功能缺失mCRPC中疗效强劲！
ipatasertib是一种口服的、高度特异性的小分子药物，可靶向并结合AKT（蛋白激酶B）的所有三种亚型，阻断PI3K/AKT信号通路。
