Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15
Cell子刊：脂肪肝是一种昼夜节律疾病，夜间病情加重
该研究表明，人类的代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）是一种昼夜节律疾病，由多系统胰岛素抵抗以及夜间胰岛素供应减少所驱动。
2026-01-17
Nature连发4篇论文，揭开这种RNA编辑酶在自身免疫疾病中的作用
该研究通过识别来自内源性 Alu 元件的 dsRNA 发挥作用，揭示了 ZBP1 依赖性信号转导是 ADAR1 基因突变所导致的自身炎症病理的基础。
2025-11-18
不“剪”基因，我们如何实现精准长效的疾病调控
研究人员通过系统性的设计与优化，开发出一种高效、持久且安全的表观遗传调控工具，并在非人灵长类动物模型中，成功实现了对关键致病基因长达近一年的“静音”。
2025-10-15
Nature Biotechnology：基因“静音”的艺术——不“剪”基因，我们如何实现精准长效的疾病调控？
过系统性的工程化设计，研究人员最终得到了一种近乎理想的表观遗传沉默工具`EpiReg-T`。
2025-10-06
Nature：特定RNA修饰或会促进自身免疫性疾病的发展
本文研究揭示了RNA糖基化在免疫逃逸和细胞凋亡后清除中的关键作用；通过一系列体内外实验，研究人员证明了N-糖链能掩盖RNA上的acp3U从而阻止其激活TLR3和TLR7。
2025-08-10
扎克伯格承诺捐款超2000亿美元，加大AI投入，誓要攻克所有疾病
2025-11-13
Immunity：王锋团队揭示自身免疫疾病发病新机制，并提出治疗新靶点
该研究揭示了 SUB1 作为调控致病性 CD4⁺ T 细胞组织迁移的“分子守门人”, 为精准靶向免疫细胞迁移治疗自身免疫疾病提供了潜在新策略。
2025-12-15
Cell：新研究解开了由不受控制的细胞生长引起的疾病的长期谜团
研究使用了称为冷冻电镜的超强成像方法，以近原子级的细节揭示了KICSTOR如何定位GATOR1，使其能够在营养物质不足时关闭细胞生长，帮助细胞节约资源。
2026-01-31