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Mol Ther:科学家有望开发出治疗人类青光眼的新型基因疗法

来自麦考瑞大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型基因疗法,其或能治疗全球导致人类不可逆失明的主要原因。

2023-07-07

Sci Immunol:揭示特殊的白细胞在机体中发挥作用的分子机制 有望帮助开发治疗人类疾病的新型预防性疗法

来自墨尔本大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种特定类型的免疫细胞是如何在机体中发育以及如何保护机体抵御感染和疾病的,这一研究结果或有望帮助开发治疗人类疾病的更多预防性疗法。

2023-08-04

首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023-07-15

潜在交易额达28亿美元,罗氏重金押注RNAi疗法明星公司降血压药物,一针疗效长达半年

美国当地时间 7 月 24 日,RNAi 疗法开发公司 Alnylam 宣布与罗氏达成合作,

2023-07-26

Sci Adv:科学家开发出一种增强黑色素瘤免疫疗法效果的“买二送一”方法

来自Sanford Burnham Prebys医学发现研究所等机构的科学家们通过研究或能帮助解释黑色素瘤是如何躲避宿主机体免疫系统的攻击的,相关研究结果有望指导后期科学家们开发针对黑色素瘤的新型疗法

2023-07-26

《自然》:帕金森病细胞疗法曙光!哈佛科学家发现提升中脑多巴胺细胞移植存活率的方法

这项研究给出了一条使用细胞移植疗法治疗帕金森病时,提高移植细胞存活率的现实可行的方法:共移植调节性T细胞。Kim教授表示,这一发现非常重要,细胞治疗最重要的标准就是安全性

2023-07-17

Science子刊:新型CD229 CAR-T细胞疗法有望更安全地治疗多发性骨髓瘤

在一项新的研究中,来自美国马里兰大学医学院的研究人员设计出了一种新型 CAR-T 细胞疗法,在临床前研究中,这种细胞疗法能选择性地攻击癌细胞,同时保护健康细胞,从而降低了这种创新癌症疗法产生毒副作用的

2023-07-24

患者年出血率降低71%,辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理

近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2

2023-06-30

专访中山大学彭晖|发现腹膜纤维化产生新机制,设计AAV1基因疗法成功治疗小鼠模型

近日,中山大学附属第三医院彭晖教授团队通过对腹膜的单细胞转录组分析和细胞外囊泡的蛋白质组学分析,发现了导致腹膜纤维化的全新作用机制,为开发腹膜纤维化治疗策略提供了新思路。目前,这项研究已经以“Extr

2023-07-25

CAR-T疗法困在围城里:国内第三款重磅获批,百万一针的抗癌药苦于支付难

时隔近两年,国内迎来又一款CAR-T细胞疗法。

2023-07-25