庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法avalglucosidase alfa获美国FDA优先审查！
avalglucosidase alfa治疗显著改善了庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
Nature：一针变出神经元，消除小鼠帕金森氏症！
2020年6月27日讯 /生物谷BIOON /——付向东博士在他的整个职业生涯中从来没有像现在这样对某件事如此感兴趣过。他长期研究RNA以及与之结合的蛋白质的基本生物学。但目前的一项发现将付教授送入了一个全新的领域：神经科学。几十年来，付教授和他在加州大学圣地亚哥医学院的团队研究了一种叫做PTB的蛋白质，这种蛋白质以结合RNA和影响细胞中哪些基因被开启或关闭
赛诺菲庞贝病二代酶替代疗法avalglucosidase alfa头对头III期临床获得成功！
在晚发型庞贝病(LOPD)患者中，avalglucosidase alfa显著改善疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
Nat Med：揭示解决阿尔茨海默氏症血脑屏障损伤的途径
2020年6月11日讯 /生物谷BIOON /——通过开发一个实验室设计模型的人类血脑屏障(BBB)，麻省理工学院Picower学习和记忆研究所的神经科学家揭示了最常见的阿尔茨海默氏症的风险基因如何导致淀粉样蛋白斑块，从而扰乱大脑的脉管系统，同时还展示了他们可以通过已经批准供人类使用的药物来防止这些损伤。大约25%的人携带APOE基因的APOE4变体，这使得
听力丧失和阿尔茨海默氏症、痴呆症之间由什么联系？
2020年6月7日讯 /生物谷BIOON /——声音有刺激大脑的力量，这就是为什么听力受损有可能对健康产生深远影响的原因--尤其是在老年人中。根据美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的数据，在美国65岁至74岁的人群中，约有三分之一的人有听力受损。2016年发表在《美国公共卫生杂志》(American Journa
Axsome加速完成AXS-05治疗阿尔茨海默氏症相关激越II/III期试验！
2020年03月23日/生物谷BIOON/--Axsome Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，正在加速完成AXS-05（右美沙芬/安非他酮调释剂）用于阿尔茨海默氏症（AD）患者治疗激越（agitation）的II/III期ADVANCE-1试验，以确保在新型冠状病毒肺炎
Circulation Res：基因疗法可有效治疗巴氏症候群
Barth综合征是男性儿童中一种罕见的代谢疾病，是由称为TAZ的基因突变引起的。Barth综合征会导致威胁生命的心力衰竭症状产生，并导致骨骼肌以及免疫反应的虚弱并损害身体生长。波士顿儿童医院的一项新研究表明，基因治疗可以预防或逆转因Barth综合征引发的心脏功能障碍。
阿尔茨海默氏症与2型糖尿病或高血压有关么？
2019年8月16日讯 /生物谷BIOON /——如果你想降低患阿尔茨海默氏症的风险，互联网上有无数的建议告诉你该怎么做：控制血压和血糖，减肥，多运动，避免患2型糖尿病。当然，做这些事情对你的整体健康有好处，但最新的研究表明，它们可能对降低患阿尔茨海默症的风险毫无作用。目前大约5000万人患有痴呆症，预计在未来30年内，这一数字将增加两倍。最常见的痴呆症是阿尔茨海默氏症。患有这种疾病的人的大脑中有
Cell Rep：研究揭示与阿尔茨海默氏症相关的蛋白-基因相互作用图谱
2019年8月3日讯 /生物谷BIOON /——在诊断和治疗阿尔茨海默病(AD)的过程中，有一个事实是，无症状和有症状的退化性疾病患者可能有相似的神经病理学负担，但认知能力下降的速度却有显着不同。2019年7月23日发表在《Cell Reports》上的一项新的研究中， 加州大学圣地亚哥（UCSD）医学院领导的一个研究小组使用转录组学（基因表达的所有信使核糖核酸(mRNA)分子的聚集体）比较了41
药明生物祝贺Amicus新一代庞贝氏症疗法获FDA突破性疗法认定
全球领先的开放式生物制药技术平台公司药明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）的合作伙伴Amicus（纳斯达克股票代码：FOLD）近日宣布，公司用于治疗晚发型庞贝氏症的新一代疗法AT-GAA（ATB200/AT2221）获美国FDA授予突破性疗法认定。药明生物对此表示热烈祝贺。庞贝氏症是由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏而引起的一种遗传性溶酶体贮积症（LSD）。AT-GAA是首个获