Cell：科学家有望利用干细胞疗法成功纠正颅缝早闭症小鼠模型的颅骨和大脑功能 有望转化到人类临床应用中
2021年1月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究成功利用干细胞使得部分颅骨实现再生，从而就有望修正颅缝早闭（craniosynostosis）幼年小鼠的颅骨形状，并逆转其学习和记忆的缺陷。据美国CDC数据显示，在每2500名新生儿中就有1名新生儿会受到颅缝早闭的
阿诺医药携手罗氏 将开展与PD-L1单抗“T药”的联合用药临床试验
专注肿瘤免疫治疗的全球性生物制药公司——阿诺医药（Adlai Nortye，以下简称“阿诺医药”） 宣布与罗氏制药达成一项临床合作协议，双方将在晚期实体瘤患者中合作开展阿诺医药AN2025（PI3K抑制剂）、AN0025（EP4拮抗剂）以及罗氏atezolizumab（Tencentriq，阿替利珠单抗 ）联合用药的I期临床试验。这项联合用药I期
首个Tau抗体临床试验失败 阿尔茨海默症Tau药物还有哪些希望？
在抗淀粉样蛋白药物治疗阿尔茨海默症受挫10年后，药物研发者将注意力转向另一个致命的神经退行性疾病标志物——tau蛋白。目前，超过10个tau蛋白靶向候选药物正在进行临床试验，预计今年将获得几项关键疗效数据。然而，如果以Genentech及其合作伙伴AC Immune的tau蛋白抗体semorinemab的初步结果为依照，那么该领域可能充满坎坷。1
华海药业：抗肿瘤药HB0025注射液获FDA临床试验许可
12月22日，华海药业的下属子公司华奥泰向美国FDA提交的临床试验申请已获得批准。2020年11月，华奥泰向FDA提交的HB0025注射液临床试验申请获得受理；目前，FDA已完成审评同意该药物开展临床试验。HB0025 注射液是全球首个批准进入临床试验、能同时阻断PD-1/PD-L1和VEGF/VEGFR这两条信号通路的双特异性融合蛋白。HB00
免做I期临床 荣昌生物泰它西普获FDA批准开展治疗IgA肾病II期临床试验
12月21日，荣昌生物融合蛋白药物泰它西普(RC18)治疗免疫球蛋白A（IgA）肾病适应症获得FDA临床试验许可，可在美国免做I期研究，直接开展II期临床研究。泰它西普（RC18）是荣昌生物自主研发的同类首创新型TACI-Fc融合蛋白，靶向B淋巴细胞刺激因子（BLyS）和（增殖诱导配体）APRIL。BLyS 和 APRIL 是 B 淋巴细胞分化成
NEJM两项临床试验结果表明：新型基因疗法或有望治疗镰状细胞性贫血症
2020年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自美国、德国、加拿大和法国的科学家们通过研究开发出了能靶向治疗镰状细胞性贫血(sickle-cell anemia)的新型基因疗法。在第一篇研究报告中，研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统增强
开拓药业普克鲁胺治疗COVID-19临床试验取得积极结果
12月11日，开拓药业宣布，正在巴西进行的普克鲁胺治疗COVID-19临床试验初步结果显示，普克鲁胺显着降低COVID-19患者住院率和重症率，并具有良好的安全性。普克鲁胺治疗COVID-19的临床试验(NCT04446429)是一项随机、双盲和安慰剂对照的临床试验，旨在探索普克鲁胺在人体内延缓新冠病毒感染过程中的作用，从而减少COVID-19患
2020年“儿童临床试验认知与洞察研究”显示，药物的潜在风险和收益或是试验开展的决定因素
12月8日，受精鼎医药委托，临床研究参与信息和研究中心（CISCRP）于2020年在美国500名家长和儿童人群中开展了一项调查研究。研究报告就家庭选择参与临床研究的动因以及如何设计出能更好满足家长及孩子需求的临床试验给出了重要观点解读。
两篇Nature Medicine论文表明新冠候选疫苗ChAdOx1 nCov-19在临床试验中诱导出强大的抗体和T细胞反应
2020年12月20日讯/生物谷BIOON/---如今，在两项新的研究中，来自英国牛津大学的研究人员发表了ChAdOx1 nCoV-19冠状病毒疫苗I/II期临床试验的进一步数据，为正在进行的III期临床试验中转为双剂量方案的决定提供了证据，并展示了ChAdOx1 nCov-19疫苗如何诱导广泛的抗体和T细胞反应。这些研究结果于2020年12月17日在线发表
临床试验表明对单眼进行基因治疗载体注射，可改善双眼视力
2020年12月14日讯/生物谷BIOON/---莱伯视神经病变（Leber hereditary optic neuropathy, LHON），又称莱伯视神经萎缩，是线粒体失明（mitochondrial blindness）的最常见原因。在一项新的临床研究中，英国剑桥大学Patrick Yu-Wai-Man博士和法国巴黎视觉研究所José-Alain