默沙东及Ariad公司ridaforolimus获批希望愈加渺茫
默沙东（$MRK）公司和Ariad制药公司靶向性抗癌药物ridaforolimus获批的希望愈加渺茫，因FDA专家小组投票，不推荐该药用于肉瘤（sarcomas）的治疗。FDA具有最终的决定权，并将于最后期限即6月5号决定该药物的命运。 有关该药的审批，专家小组成员中，13位投了反对票，仅1位投了赞成票。
Cell：酵母蛋白质可破坏淀粉样蛋白 为神经变性疾病治疗提供希望
2012年11月21日 讯 /生物谷BIOON/ --一些致命性的脑功能障碍，如帕金森疾病，是由于特殊蛋白质的错误折叠形成稳定的、不易溶解的淀粉样蛋白所引发的病症，淀粉样蛋白由于其原纤维非常稳定因此不易被破坏，比如，α-突触核蛋白形式的淀粉样蛋白质原纤维就可以在帕金森患者的路易氏小体中进行积累。变性蛋白质团的积累可以对环境压力，如热休克产生反应，进而产生更不稳定，混乱的蛋白结构。
:磷脂带来多发性硬化症治疗新希望
6月6日，Sci. Transl. Med.杂志报道了磷脂可成为多发性硬化症（MS）治疗的新希望。脂类构成髓鞘的70%组分，而针对脂类的自身抗体可造成多发性硬化症的特征性变化：脱髓鞘反应。 研究者应用脂类抗原微阵列和脂类质谱技术，在MS患者大脑内发现了自身免疫反应真正的脂类靶向物。他们还用一种MS动物模型研究了这些脂类靶向物在自身免疫脱髓鞘过程中的作用。
：肽类分子E4带来抗纤维化新希望
5月30日，Sci. Transl. Med.杂志报道，科学家发现一种新的肽类分子E4，可发挥抗器官纤维化功效。纤维增殖异常如先天性肺纤维化和系统性硬化，由于没有有效的治疗手段，常导致进展性器官纤维化进而引发显著的致病和致死率。 为解决这一突出问题，研究者在人类及小鼠模型，体内及体外多个实验条件下，检测了来源于内皮他汀的肽类对已有纤维化以及TGF-β和争光霉素诱发纤维化的效果。
“三重打击”药物Galeterone—晚期前列腺癌患者的新希望
2012年4月1日，一种新药能通过3种不同的途径对付晚期前列腺癌，目前该药已通过了其药物审批的第一道关卡。 在美国芝加哥癌症研究协会年度会议上，来自哈佛大学的研究人员，宣布了药物galeterone I期临床试验的积极结果，该药被设计用于对激素疗法不再响应的前列腺癌的治疗。然而，研究人员谨慎地称，目前这种"三重打击（triple whammy）"药物仅仅在少数患者中开展了试验。
Diabetes：HGF/c-Met信号通路为女性妊娠糖尿病的治疗带来希望
近日，来自匹兹堡大学医学院的研究人员通过研究证实，在女性怀孕期间，一种信号转导路径可以增加胰岛素的分泌，当阻断这条路径后，可以导致孕期糖尿病的发展，相关研究成果刊登在了3月16日的国际杂志Diabetes上。
JAD：阿尔茨海默氏病治疗新希望FKBP52蛋白
人类新研究发现，名叫FKBP52的蛋白可能会阻止Tau蛋白转向病原性。这将有利于阿尔茨海默氏症的治疗新药物的开发和在临床症状出现前检测疾病。 3月21，发表在Journal of Alzheimer's Disease杂志的一项研究表明，20年前Etienne BAULIEU教授发现的蛋白FKBP52可以防止Tau蛋白过磷酸化...
糖尿病治疗中德对谈 干细胞技术带来治愈希望
NEJM：诊断遗传病新希望——外显子测序
当一个婴儿迟迟不会爬或说话，或者出现其他症状表明其可能有遗传性疾病时，家长寻找答案的过程通常是漫长且令人沮丧的。医生可能会安排一系列的测试，但仍不能得出一个特定的诊断结果。 现在，价格便宜的DNA测序能有助于揭示这些神秘疾病的原因。该方法是对病人编码蛋白质的DNA中的1%（外显子组）进行测序，从而为找到疾病背后遗传基因上的罪魁祸首筛选数据。