赛诺菲潜在“first-in-class”小分子疗法达主要终点
Rilzabrutinib是一种口服、可逆、共价BTK抑制剂，有望成为多种免疫介导疾病的“first-in-class”或“best-in-class”治疗药物。
2024-05-25
Cell：利用细胞焦亡治疗癌症，吴皓团队发现激活抗肿瘤免疫且无毒的GSDMD小分子激动剂
该研究揭示了一种依赖于低水平肿瘤细胞焦亡来诱导抗肿瘤免疫的策略，并提出了利用焦亡进行癌症治疗而不引起明显毒性的可能性。
2024-09-11
Mol Cell：RNA功能研究面临的挑战
六位国际专家从多个角度阐述了RNA功能研究所面临的挑战，涵盖了海量转录组数据的高效利用、AI对RNA功能研究的推动作用、RNA修饰的功能探索以及蛋白质-RNA互作对转录组调控的影响等多个方面。
2024-11-15
《分子精神病学》：去斑块，消炎症，还促神经再生！科学家证实，神经生长因子小分子类似物有治疗阿尔茨海默病的潜力
该研究揭示了BNN27多方面的神经保护作用，主要包括减少Aβ负担、恢复突触功能、减轻神经炎症，促进神经再生和改善认知功能等等。
2024-12-04
阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市
中期疗效数据显示，第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比，接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值（LSM）相对于基线的变化显著增加。
2024-04-02
乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台，扩展RNA疗法潜力，已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中，研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台，作为传统化学合成法的替代方案
2024-07-16
Nat Commun：SARS-CoV-2 3CLpro EDP-235小分子抑制剂可阻止病毒在体内复制和传播
EDP-235是一种有效的口服SARS-CoV-2抑制剂，对所有常见的SARS-CoV-2变种具有一致的抑制作用。
2024-08-25
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
Nature Chemical Biology：天然小分子通过靶向载脂蛋白L2来缓解肝纤维化
本研究利用高内涵筛选系统发现了具有强效的抗肝纤维化作用的大戟科二萜类化合物DP，并确定了APOL2为DP的直接作用靶标，DP的抗纤维化效应依赖于APOL2介导的ER应激通路。
2024-08-09