靶向KRAS基因 Oncogenuity携手哥伦比亚大学开发寡核苷酸技术
Fortress Biotech公司宣布，其新的合作伙伴Oncogenuity公司已经与哥伦比亚大学（Columbia University）签订了一项全球独家授权协议，以开发用于治疗基因驱动型癌症的新型寡核苷酸疗法。其最初合作开发的疗法将治疗由被称为“不可成药”的KRAS基因驱动的癌症。新闻稿指出，Oncogenuity公司的专有平台可以生产名为ONCOl
研究揭示病毒RdRP核苷酸催化循环机制
RNA病毒是一类独特的生命形式，其基因组复制过程完全不涉及DNA形式，因此需要自身编码的依赖RNA的RNA聚合酶（RNA-dependent RNA polymerase，简称RdRP）来主导完成。对多数RNA病毒来说，基因组复制过程缺乏纠错机制，具有较高的变异性，因此增加了疫苗和药物研究的整体难度。深入研究RdRP的催化与调控机制，对了解RNA
bioRxiv：核苷酸类似物可以抑制SARS-CoV聚合酶
2020年3月25日讯 /生物谷BIOON /——2020年3月25日讯 /生物谷BIOON /--新型冠状病毒SARS-CoV-2已经造成了全球公共卫生紧急状况。此前来自哥伦比亚大学的研究人员对丙型肝炎病毒和冠状病毒复制的机制以及病毒抑制剂的分子结构和活性进行了分析，他们发现FDA批准的丙肝治疗药物EPCLUSA (Sofosbuvir / Velpata
显著降低甘油三酯水平 Ionis反义寡核苷酸新药达2期终点
今日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics联合宣布，其反义寡核苷酸药物AKCEA-APOCIII-LRx在治疗患有高甘油三酯血症的心血管疾病（CVD）患者的2期试验中，达到显着降低甘油三酯水平的主要终点，及多个次要终点。在全球范围内，心血管疾病仍然是人类的头号杀手。在美国每38秒钟，心血管疾病就
研究人员发布全基因组单核苷酸变异数据库
10月22日，国际学术期刊Genome Biology 以PGG.SNV： understanding the evolutionary and medical implications of human single nucleotide variations in diverse populations 为题，在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所/马普计算生物学研究所徐书华团队基于20万人
Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市
昨日，Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布，由两家公司共同开发的反义寡核苷酸药物Waylivra（volanesorsen）已获得欧盟委员会（EC）的有条件上市许可，作为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成年患者控制饮食之外的辅助疗法，这些患者患有遗传性FCS，并且有高风险出现胰腺炎并发症，对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。
首次构建出由8种核苷酸组成的DNA，从而让DNA编码能力增加一倍
2019年2月23日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究[1]中，美国研究人员通过将4种合成核苷酸与4种天然存在于核酸中的核苷酸相结合，构建出由8个核苷酸（也称为碱基）组成的DNA分子（他们称之为hachimoji分子），而且这些DNA分子的形状和行为都像是真实存在的东西，甚至能够被转录为RNA。他们说，这些hachimoji分子的信息存储容量是天然核酸的两倍，因而可能具有无数的生物技术应用
PNAS：利用反义寡核苷酸诱导外显子跳读有望治疗肾脏疾病
2018年11月18日/生物谷BIOON/---Joubert综合征（Joubert syndrome）是一种脑部疾病，引起不同程度的身体和精神障碍，有时还引起视觉障碍。在新生儿中，这种疾病的发病率为1/80000，而且三分之一的患者也会遭受肾功能衰竭。并非所有的Joubert综合征患者都携带发生G1890*突变的CEP290基因，其中G1890*突变会导致肾脏遭受损伤。那些出现肾脏疾病的患者可能
核糖核苷酸的整合竟促进NHEJ途径介导的DNA双链断裂修复
2018年9月20日/生物谷BIOON/---据预测，在人体中，在每个细胞周期中，每个细胞可能发生着50次内源性DNA双链断裂（double-strand break, DSB）。非同源末端连接（Non-homologous End Joining, NHEJ）和同源重组（Homologous Recombination, HR）成为人细胞中的DSB修复的两种主要模式。尽管当姐妹染色单体可用时，同
罗氏与PureTech签署$10亿协议，利用乳汁外泌体递送反义寡核苷酸药物
2018年7月20日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日与生物制药PureTech Health达成一项多年合作协议，利用PureTech公司乳源外泌体平台技术，用于罗氏反义寡核苷酸（AON）平台所开发的药物。乳源外泌体技术有望帮助克服基于寡核苷酸的药物开发中所面临的最大的挑战之一：核酸口服给药。根据协议条款，PureTech将收到一笔总额达3600万美元的预付款、研究