GSK BCMA靶向疗法获FDA突破性药物资格
英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗B细胞成熟抗原（BCMA）单克隆抗体-药物偶联物（ADC）GSK2857916作为单药疗法用于既往接受至少3种疗法治疗失败（包括一种抗CD38抗体疗法，以及对一种蛋白酶抑制剂和一种免疫调节剂难治）的多发性骨髓瘤（MM）患者的突破性药物资格（BTD）。在欧盟方面，欧洲药品管理局（EMA）于今年10月授予了
美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位
2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性凝血因子VIII（FVIII）基因疗法SHP654（又名BAX888）治疗A型血友病的孤儿药地位（ODD）。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8（AAV8）载体，将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII（BD
瞄准微流控芯片的下一个爆发点 即POCT、液滴和仿生实验室技术，为体外诊断和药物研发开辟道路。
微流体是具有微尺度（几十到几百微米）集成通道的系统科学和技术，其中少量流体（通常为10-9至10-18升）可以被系统地控制和操纵，从而按照预先的设置进行流动。微流体技术在近几年来的迅速发展使其得以在包括食品，医疗，科技，和环境等的多个领域大展身手。其中备受瞩目的及时现场护理（POCT），液滴微流体，以及仿生实验室技术就能很好地代表微流体近年来在我们生活中扮演的角色。这些技术的名字或许听着十分高冷，
FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格
2017年10月29日讯 /生物谷BIOON/ --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec（又名BMN270）突破性药物资格（BTD），该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟，今年年初欧洲药品管理局（EMA）授予了BMN270优先药物资格（PRIME）。此外，在美国和欧
诺华靶向抗癌组合疗法Tafinlar+Mekinist在美国斩获第三个突破性药物资格（BTD）
2017年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis)肿瘤管线近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌组合疗法Tafinlar+Mekinist用于III阶段BRAF V600突变阳性黑色素瘤患者手术完全切除后辅助治疗的突破性药物资格（BTD）。值得一提的是，这也是该组合第三次被授予BTD，之前FDA已授予该组合治疗非小
Ophthotech湿性年龄相关性黄斑变性药物III期临床失败
2017年8月14日讯/生物谷BIOON/——总部设在纽约的Ophthotech公司（OPHT）宣布，其Fovista（pegpleranib）III期临床试验未达到主要终点，宣告失败。该试验评估了Fovista与Eylea（aflibercept）或Avastin（贝伐珠单抗）联用，相比于Eylea或Avastin单独用于湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的患者的疗效。Fovista没有显示出任何
美FDA授予罗氏抗癌药Zelboraf突破性药物资格和优先审查资格
瑞士制药巨头罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药Zelboraf（vemurafenib，维罗非尼）治疗BRAF V600突变阳性Erdheim-Chester病（ECD）的补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查资格（PRD），其审查周期将由常规的10个月缩短至6个月。同时，FDA还授予了Zelboraf治疗该适应症的突破性
PNAS：新型实验性药物有望彻底治疗骨肉瘤
2017年7月14日 讯 /生物谷BIOON/ --骨肉瘤是一种最为常见的骨癌，而开发治疗骨肉瘤的方法往往极具挑战，近日，一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员通过研究发现了一种名为靶向骨质转移模拟肽（BMTP-11）的药物或许能够有效治疗骨肉瘤。图片来源：University of Texas M. D. Anderson Cancer Cente
一种实验性药物恢复了小鼠脑损伤后的记忆
在美国，每年约有 200 万人因意外事故、猛烈撞击、高空坠落和暴力袭击罹患“外伤性脑损伤”(Traumatic Brain Injury)，平均每 21 秒就有一位新的患者等待接受治疗。如今，随着一种实验性药物的发明，大脑受损后引发的失忆或将不再成为不治之症。尽管科学家们近期在失忆研究上取得突破，但外伤性脑损伤的治疗仍止步不前，数十种潜在的治疗方案都无法通过临床试验。最新的一次药物测试中，研究者发
实验证明纳米药物具有提高患有代谢性肿瘤疾病患者的存活率
近些年，纳米药物在肿瘤治疗中的研究进展表明其可能具有提高同时患有代谢性疾病的肿瘤患者存活率的作用，这使其成为肿瘤治疗中一种具有良好前景的方法。中科院生物物理所的研究人员为评价氧化石墨烯（graphene oxide, GO）是否具有抑制细胞代谢的作用进行了深入研究。首先，为提高GO的水溶液稳定性和生物相容性，研究人员用聚乙二醇(polyethyleneglyco, PEG)修饰GO成PEG-GO。