哈佛大学教授发现：FDA突破性药物疗效&安全性并不突破
突破性疗法（Breakthrough Therapies，BT）是美国FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得突破性药物资格（BTD）的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内获批上市，为患者提供新的治疗选择。BTD也是继
Synthetic新药临床死亡数据不平衡 突破性药物资格被撤回
Synthetic Biologics是一家位于美国马里兰州的临床阶段生物技术公司，专注于开发靶向微生物组的创新疗法来保护并恢复患者健康。近日，该公司在监管方面遭遇重大挫折，其先导药物SYN-004（ribaxamase）预防艰难梭菌感染（CDI）的突破性药物资格（BTD）遭美国FDA撤回。消息公布后，Synthetic股价在盘前交易中下挫12%。（推荐阅读：微生物组靶向疗法研发现状
多项临床实验显示表观遗传学药物可有效治疗淋巴瘤！
2018年4月10日讯 /生物谷BIOON /——根据即将在法国巴黎举行的2018年癌症靶向治疗国际会议（TAT 2018）中将展示的数据，一些靶向表观遗传学的新药物在淋巴瘤病人身上显示出了很好的效果。欧洲肿瘤学会（ESMO）的1期肿瘤学会议成为了BET抑制剂和EZH2抑制剂早期临床试验的专场。图片来源：Gabriel Caponetti, MD./Wikipedia/CC BY-SA 3.0An
实验性肥胖药物能够预防肾结石
2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --在最近于哥本哈根召开的欧洲泌尿学会议上，科学家们报告了一种调节脂肪的药物能够有效预防小鼠肾结石的形成。这一工作为设计预防肾结石的药物人提供了新的可能。尿结石是十分痛苦的疾病，而这种疾病在发达国家十分常见。根据欧洲泌尿学会的报告，欧洲范围内有5000万到6000万人受到了尿结石的困扰，其中包括英国，法国以及意大利。美国境内患者的数量也达到了相当的水
西雅图遗传学ADC药物enfortumab vedotin斩获FDA突破性药物资格
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年03月27日/生物谷BIOON/--西雅图遗传学公司（Seattle Genetics）与合作伙伴安斯泰来（Astellas）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗体药物偶联物（ADC）enfortumab vedotin治疗既往已接受检查点抑制剂（CPI）治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）的突破性药物资格（BTD）。BTD
美国FDA授予强生靶向抗癌药erdafitinib治疗转移性尿路上皮癌（UC）的突破性药物资格
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛 2018年03月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药erdafitinib治疗转移性尿路上皮癌（mUC）的突破性药物资格（BTD）。erdafitinib是一种泛-成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），有望成为治疗mUC的首个靶向药物。BTD是
J Neurosci：实验性疗法有助于中风患者的康复
2018年2月7日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自阿尔伯塔大学的研究者们开创的一种靶向脊椎的实验性疗法或许能够促进中风患者的康复。在这项研究中，科学家们首先构建了大鼠的中风模型，之后向大鼠脊椎注射了一种叫做ChABC的药物。结果显示，这些接受药物处理的大鼠大脑与脊柱神经元之间的连接变得更强，从而病情得到了更明显的康复。中风是目前导致成年人丧失生活能力的最常见的疾病，加拿大境内有超过400
Aging Cell：科学家鉴别出抗老化实验性药物的分子靶点 有望进入阿尔兹海默病人体临床试验
2018年1月15日 讯 /生物谷BIOON/ --一种名为J147的实验性药物或许是现代的长生不老药，研究表明其能有效治疗阿尔兹海默病，逆转小鼠机体老化，已经科学家们也已经准备好利用该药物进行人体临床试验了；近日，一项刊登在国际杂志Aging Cell上的研究报告中，来自索尔克研究所的研究人员通过研究揭开了J147发挥作用的分子机制，他们发现，J147能够同线粒体中的一种蛋白结合，从而促进老化细
小分子镰刀细胞疾病药物获FDA突破性药物地位
【新闻事件】：今天生物技术公司Global Blood Therapeutics， Inc. (GBT)宣布其小分子镰刀细胞疾病（SCD）药物voxelotor (曾用名GBT440)获得FDA突破性药物地位，这个决定是根据voxelotor的两个二期临床和一个三期临床的部分数据。据称这是SCD药物首次获得FDA突破性药物地位，GBT今天股票因此上扬20%。Voxelotor此前获得FDA优先审批
FDA授予抗巨细胞病毒感染新药Maribavir突破性药物资格
英国制药商夏尔（Shire）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗病毒药物maribavir（SHP620）治疗移植患者巨细胞病毒（CMV）感染的突破性药物资格（BTD）。maribavir属于名为苯并咪唑核苷的一类药物，该药是一种口服可生物利用的抗病毒疗法，目前正处于III期临床开发，评估在伴有CMV感染且对当前标准的CMV治疗药物耐药或难治的造血干细胞移植或实体器官移植受者中的