首创IDH1抑制剂Tibsovo获突破性药物资格，基石药业30亿引进中国
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --Agios是美国知名的癌症生物制药公司，是研究细胞代谢治疗癌症和罕见遗传病领域的领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药Tibsovo（ivosidenib）突破性药物资格（BTD），用于治疗经FDA批准的一款检测方法证实携带一种易感IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于
铁蛋白纳米酶清除活性氧治疗实验性恶性脑疟研究获进展
11月1日，Nano Letters 杂志在线发表了铁蛋白纳米酶通过靶向脑内皮细胞和调控纳米酶发挥清除活性氧功能，实现治疗恶性脑型疟疾的最新研究成果。研究人员首次利用铁蛋白对脑内皮细胞靶向和胞内亚定位特性，实现了对铁基纳米酶在脑部发挥过氧化氢酶活性的调控。结合铁蛋白对肝部巨噬细胞的极化调控特性，实现了对恶性脑型疟疾模型的有效治疗。这是中国科学院生物物理研究所阎锡
勃林格Ofev获美国FDA突破性药物资格，治疗进展表型慢性纤维化ILD！
2019年10月13日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib，尼达尼布）突破性药物资格（BTD），该药目前正在接受FDA的审查，用于治疗具有进展表型的慢性纤维化间质性肺病（ILD）患者。此外，勃林格殷格翰已向其他监管机构提交了申请，包括欧
首个狼疮性肾炎药物！罗氏Gazyva(奥妥珠单抗)获美国FDA授予突破性药物资格！
2019年09月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Gazyva（obinutuzumab，奥比妥珠单抗）治疗狼疮性肾炎（lupus nephritis）成人患者的突破性药物资格（BTD）。狼疮性肾炎是由肾脏炎症引起的系统性红斑狼疮的一种潜在的危及生命的表现，与晚期肾脏疾病或死亡的高风险相关。目前，还没有获美国FDA批准治
默克MET抑制剂tepotinib获美国FDA突破性药物资格，治疗MET外显子14跳跃突变患者!
2019年09月12日/生物谷BIOON/--德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其靶向抗癌药——口服MET抑制剂tepotinib突破性药物资格（BTD），用于治疗接受含铂化疗后病情进展、携带MET基因第14号外显子跳跃突变（MET exon14-skipping）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。去年3月，tepotinib被日本卫生劳动
美国FDA授予单抗mAb114突破性药物资格，将死亡率由67%降低至11%！
2019年09月08日讯 /生物谷BIOON/ --Ridgeback Biotherapeutics是一家专注于罕见病和传染病的生物技术公司。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mAb114突破性药物资格（BTD），这是一种治疗埃博拉（Ebola）的研究性单克隆抗体药物。今年5月，FDA还授予了mAb114孤儿药资格（ODD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨
美国FDA授予强生预防性RSV高级疫苗突破性药物资格！
2019年09月05日讯 /生物谷BIOON/ --医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司预防性RSV高级疫苗的突破性药物资格（BTD），用于60岁及以上老年人群预防由呼吸道合包病毒（RSV）介导的下呼吸道疾病。RSV是一种高度传染性的、潜在危及生命的呼吸道感染，每年影响全球超过6400万人。老年人群是发生RSV感染风险最高的人群之一。BTD是FDA
诺华强效MET抑制剂capmatinib获美国FDA二个突破性药物资格，一线总缓解率68%！
2019年09月07日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予肿瘤学新药MET抑制剂capmatinib（INC280）一线治疗携带MET外显子14跳跃突变（MET exon14 skipping）的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的突破性药物资格（BTD）。之前，FDA还授予了capmatinib治疗接受含铂化疗期间或之
百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获突破性药物资格！
2019年08月30日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者的突破性药物资格（BTD）。之前，F