Savara终止试验性药物molgradex2期临床
当下囊性纤维化的治疗市场很不景气，这一点从美国生物技术公司Savara的一项关于停止在研药物molgradex的开发决定中可以看出。上周，Savara宣布，决定停止试验性药物molgradex用于治疗囊性纤维化（CF）患者非结核分枝杆菌（NTM）肺部感染的一项研究（ENCORE）。ENCORE是一项为期48周的开放标签、非对照2a期探索性临床研究。Savar
美国FDA授予吉利德CD47单抗magrolimab突破性药物：治疗骨髓增生异常综合症!
magrolimab阻断“别吃我”信号，是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功！
Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药，销售额达到87.39亿美元。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat III期成功：达到欧美监管终点！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)突破性药物！首创DPP1抑制剂brensocatib显著降低肺加重风险!
目前尚无专门治疗NCFBE的疗法，brensocatib是一种新型口服可逆DPP1抑制剂。
实验性疫苗或有望有效预防SARS-CoV-2的感染！
2020年8月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Host & Microbe上题为“Replication-competent vesicular stomatitis virus vaccine vector protects against SARS-CoV-2-mediated pathogenesis i
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio获欧盟批准，可治疗患者扩大至90%！
该批准使欧洲1万多例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
一种实验性疗法或有望成功治愈HIV感染
2020年7月27日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一名感染AIDS的巴西男子在接受了一项旨在清除体内隐藏潜伏病毒的高强度实验性药物疗法治疗后，已经一年多没有出现任何疾病症状了；研究者表示，这个病例需要进行独立的验证，现在推测可能的治疗方法或许还为时尚早。图片来源：Federica Narancio/Zoom加利福尼亚大学的研究者Monica Gand
两篇NEJM论文表明实验性新冠疫苗mRNA-1273前景广阔
2020年7月29日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）下属的国家过敏与传染病研究所（NIAID）的研究人员报道，两剂预防2019年冠状病毒病（COVID-19）的实验性疫苗诱导出强大的免疫反应，并迅速控制了暴露于SARS-CoV-2的恒河猴上下呼吸道中的这种冠状病毒。相关研究结果于2020年7月28日在线发表在NE