突破性降脂疗法！再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
Evkeeza是一款首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
全球首个化疗骨髓保护预防性疗法获批！先声药业拥有中国权益
北京时间2021年2月13日，G1 Therapeutics公司宣布其主打产品Trilaciclib（商品名：COSELA）获得美国FDA批准，用于预防扩散期小细胞肺癌成人患者因铂类╱依托泊苷方案或拓扑替康方案化学治疗导致的骨髓抑制。据悉，Trilaciclib是由G1公司发现并开发的一款“First-in-Class”小分子短效CDK 4/6抑制剂，是一种
阿尔兹海默病实验性药物donanemab展现出巨大治疗希望
2021年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --美国礼来制药公司近日宣布了一项关于阿尔兹海默病实验性药物donanemab的小型研究令人鼓舞的结果。这项为期两年的2期临床试验纳入了272名轻度至中度有阿尔兹海默病症状的患者，纽约时报报告说，礼来公司表示，相比接收安慰剂治疗的患者而言，通过每四周输注这种实验性药物的患者智力下降的速度减缓了32%；当进行do
CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA批准百时美Breyanzi(liso-cel)：治疗大B细胞淋巴瘤，安全性更高!
Breyanzi是同类最佳CD19 CAR-T细胞疗法，具有更低的神经毒性(NT)/细胞因子释放综合征(CRS)发生率。
首个CD123靶向疗法！美纳里尼Elzonris欧盟获批：治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)!
Elzonris是首个治疗BPDCN的药物，该药是一种靶向CD123的细胞毒素疗法。
一种新型组合性疗法或能帮助免疫系统更好地攻击癌症！
2021年1月20日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，来自威斯康星大学等机构的科学家们取得了重大的研究发现，他们成功使得癌细胞对机体自身免疫系统的攻击变得更加敏感。通过对小鼠进行研究，研究人员结合了两种不同的技术，即利用靶向性的放射性核素疗法（能够将低剂量的细胞削弱辐射直接运输至癌细胞）与免疫疗法（帮助机体免疫系统识别并破坏癌细胞）相结合。目前动物研究正
CD19 CAR-T细胞疗法！第一三共Yescarta在日本获批：治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤！
在中国，Yescarta正在接受优先审查，将成为第一个上市的CAR-T细胞疗法。
阻断胰岛素抑制受体可导致胰岛素信号通路增强和功能性β细胞增加，有望开发出糖尿病治愈疗法
2021年2月2日讯/生物谷BIOON/---在科学界庆祝胰岛素诞生100周年和胰岛素受体发现50周年之际，来自德国慕尼黑工业大学赫尔姆霍茨中心（Helmholtz Zentrum Muenchen）和德国糖尿病研究中心的研究人员发在一项新的研究中发现了一种新型的、可药用靶向的胰岛素抑制受体，命名为“inceptor”。这项新的研究是糖尿病研究的一个重要里程
首个抗TIGIT抗体获FDA突破性疗法认定
罗氏公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其TIGIT单抗tiragolumab突破性疗法资格（BTD）认定，用于与阿斯利康的PD-L1抑制剂Tecentriq（atezolizumab）联合用于一线治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者的PD-L1高表达且无EGFR或ALK基因组肿瘤异常。据悉，Tiragolu
Science子刊：基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症
2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病，患者的治疗方案有限。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20