真实世界证据案例 提高临床试验效率
尽管随机化可能永远都会是金标准，但这一真实世界用例，有助于提高临床试验效率，降低成本。临床试验往往需要大量受试者参与；但受试者往往会担心，自己最终将会被随机分配到安慰剂组。这是开展临床试验的机构感到最受困扰的两个问题。这样的问题，是否可以通过采用具有创新性的真实世界用例，予以缓解？克服困难的良方？相关专业人士认为，随着临床试验成本飙升，数字数据激增，FDA承
JAMA子刊：真实事件数据复制随机化临床试验 准确率低于二成
随机对照试验（RCTs）被认为是产生临床证据的金标准，但是真实世界证据（Real World Evidence，RWE）受到越来越多的关注。尽管RWE可以更好地反映患者的人口统计学、合并症、依从性，以及在实际临床环境中使用的并行治疗。目前业界尚不清楚，是否可以合理地预期，将观察数据用于解决传统临床试验回答的相同临床问题。近日，JAMA子刊JAMA Network Open发
基石药业CS1001-101临床试验研究摘要已被2019年ESMO正式接受
基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”）2019年8月19日宣布，正在进行中的CS1001-101 Ib期临床试验相关研究摘要，已于近期正式被2019年欧洲肿瘤学会（ESMO）接受，并将通过海报形式在大会上公布研究数据。CS1001是由基石药业开发的在研抗PD-L1单克隆抗体，也是公司三款肿瘤免疫治疗骨架（backbone）产品之一。目前在中国针对不同癌种，CS100
安进/诺华终止BACE抑制剂临床研究 卫材/渤健手握最后希望
阿尔茨海默氏症一直是新药研发的重灾区，该领域研发失败率超过99%。过去几年，包括礼来、阿斯利康、强生、辉瑞、罗氏在内的制药巨头投资达数十亿美元之巨的多个靶向β淀粉样蛋白的单抗药物均在III期临床惨遭失败，为该领域的投资前景蒙上了厚厚的阴云。之后，另一很有前途的新药类别——BACE抑制剂，成功取代抗体药物站在了阿尔茨海默氏症研发的舞台中央。BACE（β淀粉样蛋白裂解酶）是β淀粉样蛋白产生
安进新合作：利用真实世界数据协助临床试验设计
日前，安进（Amgen）公司宣布与精准医疗公司Syapse达成合作，将通过挖掘真实世界数据，寻找洞见支持癌症药物研发。Syapse公司是一家通过整合原先碎片化的临床、分子、治疗和健康后果数据，帮助医生选择最适合患者的精准医疗手段的生物技术公司。该公司的Syapse数据共享网络，汇集了来自多个医院系统的真实世界医疗信息，包括匿名电子病历，病理报告和DNA测序数据。美国多个地区的医院系统都
真实世界研究与中医临床疗效评价
临床疗效是中医存在和发展的根本，如何利用现代临床流行病学和循证医学等国际临床研究通行的原则和方法，构建适宜中医自身诊疗特点、科学规范和可行的临床疗效评价方法是亟待解决的关键问题。中医临床疗效评价是中医药干预措施与临床结局之间是否有因果关系的研究［2］。中医自古就十分注重疗效评价，纵观历代中医经典着作，不难发现中医对疗效的判定主要体现在对治疗前后症状的对比和对病机 ( 证候) 转化的关注
FDA扩展合作 首次使用真实世界数据预测临床试验结果
真实世界数据（RWE）能够替代临床试验支持美国FDA的监管批准么？美国FDA与哈佛大学布莱根妇女医院（Brigham and Women's Hospital）和Aetion公司将合作解答这一问题。今日，美国FDA扩展了与布莱根妇女医院和Aetion公司的合作，将使用RWE预测7项仍在进行的4期临床试验结果。这是第一次研究人员将使用RWE预测尚未结束的临床试验结果。RWE是在临床试验严
日本批准世界首个iPS细胞治脊髓损伤临床试验
日本厚生劳动省专家组18日批准世界上第一个利用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗脊髓损伤的临床试验。如果一切顺利，试验有望在年内展开。综合多家日本媒体报道，由日本庆应义塾大学提出的这一试验，将很快获得日本厚生劳动大臣的正式批准。按计划，该校冈野荣之教授领导的研究小组今秋起将招募4名18岁以上、脊髓损伤2至4周的志愿者，具体做法是将iPS细胞培养得到的神经干细胞注入患者体内，以修复受损脊髓。图片来自S
正大天晴启动1.1类新药安罗替尼与PD-L1单抗联合用药临床试验
近日，正大天晴启动一项Ib期临床研究，目的之一在于评价盐酸安罗替尼胶囊联合TQB2450注射液治疗晚期非小细胞肺癌的安全性和初步疗效。其中，盐酸安罗替尼胶囊为正大天晴2018年5月已上市抗癌药物福可维，TQB2450注射液为公司在研一种靶向于PD-L1人源化单抗。血管靶向激酶抑制剂领域的全球新标杆作为一种新型多靶点TKI抑制剂，安罗替尼能有效抑制血管内皮细胞上VEGFR、PDGFR、F
新型体温响应智能水凝胶产品通过临床试验前研究
生物医用材料是21世纪新材料产业发展的主要方向之一，是现代临床医学的重要物质基础。可注射温度感应智能生物材料体系给传统医学带来革新，具备微创植入、智能给药等优势；临床使用便捷、治疗更有效，经济和社会效益显着。在863计划“再生医学前沿技术与应用研究”重点项目的支持下，我国科学家对引导组织再生的新型体温响应智能水凝胶进行了系列研究，并取得重要进展。苏州大学附属第一