Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science ：用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍，实现人类细胞高效基因插入！
这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力：相比野生型CAST，其平均基因插入效率提升了超过420倍，最高可达10-30%！
2025-05-19
Adv Sci：安医大团队揭示佛手柑发挥抗焦虑作用的神经回路
这项研究不仅揭示了一种以前未被认识的与应激反应相关的通路，还揭示了佛手柑精油（BEO）抗焦虑作用的神经回路，并为焦虑症治疗提供了潜在靶点。
2024-11-05
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
减肥药临床试验论文中隐瞒数据被发现，安进公司市值蒸发120亿美元
一名分析师无意间发现，这篇论文的补充文件中有一些Excel表格，表格中是一些实验原始数据，而其中一个表格有一个可以通过右键单击显示出来的原本被隐藏的标签，隐藏了患者的骨密度数据。
2024-11-17