欧盟CHMP推荐批准诺华STAMP抑制剂Scemblix：疗效&安全性优于Bosulif(博舒替尼)!
Scemblix是一款STAMP抑制剂，是第一款通过特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）发挥作用的CML治疗药物。
2022-06-27
诺华STAMP抑制剂Scemblix长期随访结果：疗效&安全性继续优于Bosulif(博舒替尼)!
随访96周，Scemblix治疗组与Bosulif治疗组相比主要分子学反应率（MMR）提高了一倍以上（37.6% vs 15.8%），因不良事件导致的停药率低3倍以上（7.7% vs 26.3%）
2022-06-13
BMS口服TYK2抑制剂deucravacitinib显示长期疗效和良好安全性!
如果获得批准，deucravacitinib将成为第一个被批准的选择性变构酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂。
2022-05-14
两年研究数据证实：deucravacitinib治疗中重度斑块状银屑病兼具持久的疗效与一致的安全性
deucravacitinib有潜力成为中重度斑块状银屑病的口服治疗新选择，本次研究结果为此再添力证！
2022-05-12
VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
2022-04-22
JCO:COAST（开放、II期、多中心研究）：Durvalumab单独或与Oleclumab或Monalizumab联合用于不可切除的III期NSCLC患者的疗效及安全性评估
COAST是一项关于Durvalumab单独或与抗CD73单克隆抗体oleclumab或抗NKG2A单克隆抗体monalizumab联合作为巩固治疗的II期研究。
2022-04-28
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
2022-02-21
安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
2022-02-15
