【盘点】关爱罕见病：2020年1-4月美国FDA批准的孤儿药适应症！
2020年04月30日讯 /生物谷BIOON/ --孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。目前，国际上已经明确
Clin Cancer Res：一种新型的“三联”疗法或有望治疗雌激素受体阳性的乳腺癌患者
2020年5月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Clinical Cancer Research上的研究报告中，来自沃尔特和伊丽莎的霍尔医学研究所等机构的科学家们通过研究发现，抗癌药物维奈托克(venetoclax)或能改善当前雌激素受体阳性（ER+）乳腺癌患者的治疗。研究者表示，维奈托克能够杀灭被阻断细胞分裂的药物（CDK4/6抑
亚盛医药第三代BCR-ABL抑制剂HQP1351获美国FDA孤儿药资格！
2020年05月05日讯 /生物谷BIOON/ --亚盛医药（Ascentage Pharma）是一家立足中国、面向全球的处于临床阶段的原创新药研发企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物。近日，该公司宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予其核心候选药物HQP1351孤儿药资格认定（ODD），用于治疗慢性髓性白血病（CML）。值
礼来GLP-1受体激动剂Trulicity(度拉糖肽)高剂量III期临床获得成功！
今年2月，Trulicity获批新适应症：成为首个在有/无心血管疾病的2型糖尿病患者中显著降低心血管事件(MACE)风险的降糖药。
TransCon人生长激素获得美国和欧盟孤儿药资格认定
Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予TransCon人生长激素（lonapegsomatropin）孤儿药认定，用以治疗生长激素缺乏症（GHD）。TransCon人生长激素是生长激素的研究性长效前药，目前已开发成为每周一次使用的GHD治疗药物。TransCon人生长激素通过释放相同的生
百时美施贵宝/Nektar明星免疫刺激疗法bempeg获美国FDA孤儿药资格！
2020年04月27日讯 /生物谷BIOON/ --美国食品和药物管理局（FDA）近日授予Nektar Therapeutics免疫刺激疗法bempegaldesleukin（bempeg，NKTR-214）孤儿药资格（ODD），用于治疗IIB-IV期黑色素瘤。目前，百时美施贵宝（BMS）正与Nektar Therapeutics合作开发bempeg与抗PD
赛诺菲/再生元IL-6受体抑制剂Kevzara治疗(危)重症患者数据不理想，修改方案！
2020年04月27日讯 /生物谷BIOON/ --目前，国外新冠肺炎疫情仍在迅速蔓延。根据百度《新型冠状病毒肺炎疫情实时大数据报告》，截止2020年04月27日23时，全球累计确诊超过302万例，国外累计确诊超过294万例、死亡超过20.3万例。美国累计确诊98.8万例，死亡5.5万例。新冠疫情形势空前严峻，各国政府正在紧急授权，将有潜力的药物/疗法用于重
维昇药业（VISEN Pharma）宣布TransConTM人生长激素获得美国和欧盟治疗生长激素缺乏症的孤儿药资格认定
2020年4月21日，维昇药业（VISEN Pharma），一家致力于内分泌相关治疗领域，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，负责 Ascendis Pharma旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予TransCon人生长激素（lonapegso
Idorsia双重食欲素受体拮抗剂关键性3期临床结果积极
Idorsia公司21日宣布，该公司的双重食欲素受体拮抗剂daridorexant，在包含930例成年和老年失眠患者（39.1%≥65岁）的首项关键性3期临床研究中获得积极顶线结果。这一研究证实了daridorexant疗法对客观和主观睡眠参数和日间表现的疗效，而且在早晨没有残留效应，在治疗中止时没有反弹或戒断症状的证据。失眠是世界范围内最常报告
Myovant口服GnRH受体拮抗剂relugolix显著减少经期/非经期盆腔疼痛！
relugolix是一种每日一次、口服、促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，可减少雌二醇和睾酮的生成，开发用于治疗女性的子宫肌瘤和子宫内膜异位症，以及男性的晚期前列腺癌。