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Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性

反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物,与靶RNA碱基对,主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。

2023-06-06

tRNA疗法明星公司亮相ASGCT,称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读性

如今,以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。

2023-05-26

刘如谦创立的表观遗传编辑公司Chroma发布临床前数据,表观遗传编辑展现巨大潜力

近日,在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第26届年会上,Chroma Medicine 发布了两项报告,分别是:Development of a Human PCSK9-Targete

2023-05-26

开发下一代光遗传基因疗法,眼科初创公司获1亿美元A轮融资

目前,Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发,重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。

2023-05-22

诺奖团队CasX新公司获礼来15亿美元合作,开发神经疾病的体内CRISPR疗法

由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议,而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。

2023-05-19

Nature子刊:利用AI发现小分子抗衰老药物,团队已成立公司推进抗衰老研究

近日,麻省理工学院教授 James Collins 实验室的博士后 Felix Wong 及团队利用 AI 对超过 800000 种化合物进行筛选,并筛选到 3 种高度选择性和有效的 senolyti

2023-05-10

一次基因治疗使猫避孕两年以上,美国科学家开发出绝育手术替代疗法,曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老

据不完全统计,仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫,这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫(绝育手术)是控制雌猫不必要繁殖广泛使用的策略,也被认

2023-06-15

血小板治疗明星公司深陷疑云:原CEO离任,官网关闭,社交媒体锁定

Joseph Italiano 教授指出,血小板是血液中的“创可贴”,具有凝血和止血作用。除了止血以外,血小板还具有多种功能。其的自然功能包括运输多种必需生长因子,就像一个海绵一样,可以吸收特定蛋白和

2023-04-18

又一家微生物制药公司折戟,由Flagship孵化,市值曾达20亿美元

转型细胞外囊泡平台的 Evelo 公司,面临的挑战依然很大。

2023-05-03