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《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

科研人员首次建立从端粒到端粒的中国人全基因

近20年来,参加了急性呼吸道传染病重大疫情SARS、H5N1、H9N2、H10N8禽流感、MERS、新冠病毒肺炎等临床救治、疫情防控和管理工作。

2024-01-11

Nature子刊:基因工程干细胞,更好地治疗帕金森病

我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖,这需要高纯度的多巴胺能神经元,以这项研究为基础,下一步是将我们的方法推进到临床试验中。

2023-12-11

Sci Adv:科学家有望利用皮肤癌基因来治愈人类受损的心脏组织

来自杜克大学等机构的科学家们通过研究发现,一种在皮肤癌中发现的最危险的突变之一或许就能作为修复破碎心脏的新型通路。

2024-02-03

基因疗法可以逆转罕见的遗传性DOOR综合征

几十年来,人们对癌症和心脏病等常见疾病进行了大量研究,这些疾病的治疗方法因此得到了极大的推进。

2023-12-01

Nature子刊:戴俊彪团队构建全基因组SCRaMbLE重排酵母,加速菌株快速进化

该研究成功构建了一个包含83个分布在16条染色体上的loxPsym位点的工程酵母菌株,并以此为研究对象,通过对SCRaMbLE之后所得菌株进行高通量测序及染色体结构分析。

2024-02-02

Cell子刊:新型基因疗法,有望阻止渐冻症进展,计划两年内进行人体试验

利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力,研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。

2024-02-19

Developmental Cell:研究揭示不同的心外膜基因调控程序驱动斑马鱼心脏的发育和再生

近段时间,来自英国牛津大学拉德克利夫医学系的Michael Weinberger教授及团队发现心外膜发育和再生过程中调控蓝图的差异,强调了心脏再生不仅仅是重新激活发育程序。

2024-02-01

Nat Cell Biol:哈佛团队识别出一种能帮助癌细胞在机体全身扩散的特殊基因

本研究证明了Gstt1作为癌症转移的促进因子,并强调了其在创造有利于转移性肿瘤微环境中的异质性作用,为转移性癌症治疗提供了新视角。

2024-06-19

研究揭示大豆关键基因Dt1介导蔗糖转运调控种子粒重的新机制

该成果为揭示不同纬度大豆种子发育对光周期的响应提供了新见解,并为通过控制种子粒重和生长习性来提高大豆产量提供了新的基因资源。

2024-03-09