Nature Medicine：这个基因突变，会导致肥胖，但能抵御心脏病
这项研究带来一项矛盾的发现——携带 MC4R 基因突变的人会严重肥胖，但他们低密度脂蛋白胆固醇水平较低，且心脏病患病风险也低于体重指数（BMI）相似的同龄人。
2025-10-19
Nat Neurosci：破解脊髓损伤的“基因开关”——AI解码脑细胞修复密码
来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究，利用深度学习模型首次系统解码了脊髓损伤后不同胶质细胞激活的“增强子调控密码”，并成功设计出能精准靶向“反应性星形胶质细胞”的基因载体。
2025-12-08
Cell：语言基因FOXP2如何帮助治疗亨廷顿舞蹈症
该团队现在正在测试他们从FOXP2研究中获得的经验是否能帮助治疗亨廷顿病和其他多聚谷氨酰胺疾病。最终，他们希望设计出能模拟DNA结合和磷酸化抗聚集效果的药物。
2025-09-30
Science：新开发的基因编辑器evoCAST可以更精确地插入完整的基因
这种基因编辑器的最新迭代利用了细菌中的复杂酶，可以通过编程将一个完整的基因或多个基因插入人类基因组的特定位置，其效率适于基因治疗。
2025-05-24
Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07
Nature：癌基因的“顺风车”——ecDNA在癌细胞中世代永存的秘密
研究结果揭示了有丝分裂过程中ecDNA保留的DNA元件及其调控逻辑，证明保留元件的扩增促进了致癌ecDNA在癌细胞世代间的维持，并揭示了人类基因组固有的附加体永生性原则。
2025-12-15
Nature子刊：启动子编辑，实现对转基因表达的精准调控
在合成生物学迅速发展的背景下，精准调控基因表达的能力一直是人们最为渴望攻克的难题。该研究推出了一个名为 DIAL的新框架，能够实现对转基因表达前所未有的精准调控。
2025-10-19
Nature：转录与基因组双重视角解析人脑衰老的分子轨迹
衰老并未改变细胞身份，但代谢与翻译相关的“管家基因”在40岁后普遍下调，核糖体和线粒体功能衰退，抑制性神经元活动性削弱。
2025-10-02