有望破解人类基因组98%非编码“暗物质”，开启AI驱动基因调控研究新时代
《自然》杂志发表的评论文章称，AlphaGenome是破解基因组 98% 非编码“暗物质”的一把新钥匙。
2025-06-27
Cell：先导编辑+AI，全面解析ATM基因所有点突变的功能
该研究利用先导编辑和深度学习对 ATM 基因所有可能的 27513 种单核苷酸突变（SNV）进行了全面功能评估，并开发了一种深度学习模型——DeepATM。
2025-07-16
登上Cancer Cell：恒瑞医药TROP-2 ADC药物，治疗晚期/转移性实体瘤的首次人试验数据发布
该论文报道了靶向 TROP-2 的 ADC 药物 SHR-A1921（由恒瑞医药开发）在晚期或转移性实体瘤中的首次人体临床试验的数据，其显示出了良好的抗肿瘤活性和可控的安全性。
2025-10-26
Nature：转录与基因组双重视角解析人脑衰老的分子轨迹
衰老并未改变细胞身份，但代谢与翻译相关的“管家基因”在40岁后普遍下调，核糖体和线粒体功能衰退，抑制性神经元活动性削弱。
2025-10-02
Nature子刊：启动子编辑，实现对转基因表达的精准调控
在合成生物学迅速发展的背景下，精准调控基因表达的能力一直是人们最为渴望攻克的难题。该研究推出了一个名为 DIAL的新框架，能够实现对转基因表达前所未有的精准调控。
2025-10-19
EMBO Mol Med：罕见基因突变有望揭示肠道干细胞的再生奥秘
来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过对小鼠模型进行研究，揭示了CMG2在肠道干细胞再生中的关键作用，为理解HFS的致病机制和开发新疗法提供了重要线索。
2025-09-11
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
2025-08-27
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Nature子刊：中山大学黄曦团队开发原位CAR-M细胞疗法，对抗癌症肺转移和复发
，该研究开发的工程化 sEV 递送平台能够将 CARmRNA选择性递送至肺部组织中的巨噬细胞，为通过原位生成 CAR-M 细胞以有效对抗癌症肺转移和复发提供了一种有前景的免疫治疗新策略。
2025-08-07