Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
卞修武院士最新Science子刊论文：老药新用，治疗乳腺癌脑转移
该研究首次系统阐明了 FAM50A-C9ORF78-ASNS 信号通路在乳腺癌脑转移中的关键调控作用，为开发靶向治疗策略提供了新思路。
2025-06-24
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
研究发现提高玉米蛋氨酸含量的关键基因
近日，中国农业科学院作物科学研究所玉米遗传改良与新品种选育创新团队鉴定到调控玉米籽粒蛋氨酸含量的关键基因ZmDeSI2，首次绘制出该基因调控玉米籽粒蛋氨酸合成的精细图谱，为玉米分子设计育种和品质改良提
2025-05-07
Nature Genetics：巨噬细胞“叛变”促癌转移？！靶向ERBB4信号或成破局利剑
携带ERBB4的癌细胞与分泌HB-EGF的巨噬细胞在组织内形成“共生巢穴”，其贴近程度远超普通细胞，仿佛在进行一场暗度陈仓的“分子交易”。
2025-04-30
Nature Genetics：巨噬细胞“叛变”促癌转移？靶向ERBB4信号或成破局利剑
原本占主导的肾上腺能肿瘤细胞（ADRN样）被大量清除，而残余的癌细胞却悄然转向两种生存策略——高度分化的神经元样细胞以“休眠”状态蛰伏，或激活间充质样（MES样）基因模块提升耐药性。
2025-04-20
Nature：科学家揭开基因“功能组”奥秘，利用在线资源描述了2万多个人类基因的功能
如今这一最新的里程碑在知识库中能提供一种新的资源，并利用进化模型来使这一工具更加强大；这种方法就能允许研究人员将收集自人类基因的实验数据与模式生物（比如小鼠和斑马鱼）中相关基因中获得的数据相结合。
2025-03-12
