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AD:科学家发现,水通道蛋白4是调节大脑冲洗Aβ沉积的关键蛋白!

本研究首次在相同的APPPS1小鼠中直接比较AQP4促进和抑制作用的研究,表明AQP4介导的ISF引流是脑内清除Aβ沉积的关键因素。

2025-05-20

调节细胞内的“酸碱平衡”

科学家揭示了一种可能通过调节细胞内酸碱平衡来治疗自身免疫疾病的新方法,这一发现不仅为罕见病患者带来了希望,也为整个免疫学领域开辟了新的研究方向。

2025-03-28

Nature Methods:基因“看见”形态,图像“听懂”基因:OmiCLIP如何打破生命科学的“巴别塔”?

研究团队开发了了 OmiCLIP,一个革命性的视觉组学(Visual-Omics)基础模型(Foundation Model),它首次实现了组织病理图像与空间转录组数据的深度对话。

2025-06-09

Nature:基因治疗的“新大陆”!新生儿体内基因治疗的“黄金窗口”

这项研究的重大意义在于,它明确指出了新生儿期作为体内造血干细胞基因治疗的“黄金窗口”,并提供了概念性验证。

2025-06-04

Science:新开发的基因编辑器evoCAST可以更精确地插入完整的基因

这种基因编辑器的最新迭代利用了细菌中的复杂酶,可以通过编程将一个完整的基因或多个基因插入人类基因组的特定位置,其效率适于基因治疗。

2025-05-24

Cell:揭示对瘦素敏感的神经元调节食欲和体重的潜在途径

综上,研究人员提出PNOC/NPY/LEPR神经元作为瘦素作用的介导者,为靶向肥胖治疗提供了有前景的靶点。

2025-05-30

Science :用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍,实现人类细胞高效基因插入!

这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力:相比野生型CAST,其平均基因插入效率提升了超过420倍,最高可达10-30%!

2025-05-19

中国细胞与基因疗法(CGT)研发趋势

中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控,严格保障患者安全并确保治疗效果,尤其注意监测继发性恶性肿瘤(如T细胞淋巴瘤)的出现。

2025-08-06

Science:新研究揭示星形胶质细胞调节神经递质响应和神经元活动的门控机制

这项新研究揭示,星形胶质细胞可以直接响应来自各种类型神经元的信息。

2025-05-30

锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品

2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。

2025-05-21