Sci Adv：科学家发现帕金森疾病中缺失的关键调节子，有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究取得了重大发现，因为研究人员花费了数年时间在寻找缺失的调节子，重要的是，他们发现了这一关键的调节子，其能开启或关闭LRRK2 GTPase的功能。
2025-02-16
《自然》：编辑10个基因删除一种疾病？科学家推算多基因编辑潜力，预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文，研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑（HPE）可能实现的效果。
2025-01-14
Nature：科学家揭开基因“功能组”奥秘，利用在线资源描述了2万多个人类基因的功能
如今这一最新的里程碑在知识库中能提供一种新的资源，并利用进化模型来使这一工具更加强大；这种方法就能允许研究人员将收集自人类基因的实验数据与模式生物（比如小鼠和斑马鱼）中相关基因中获得的数据相结合。
2025-03-12
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
Nat Commun：科学家开发出能绘制调节性T细胞相互作用图谱的新型免疫探测技术
本文研究结果表明，scSPOT是一种具有可扩展性、强健且广泛适用性的工具，其能被用来更好地理解Tregs细胞的免疫生物学功能并帮助筛选特殊的治疗性化合物。
2025-02-27
人iPSC肝类器官移植通过免疫调节，给肝脏“新生”机会！
本研究发现人诱导多能干细胞来源的肝类器官移植到肝纤维化模型动物后，可通过调节巨噬细胞极化改善肝脏微环境，减轻肝纤维化并恢复肝功能，为肝纤维化治疗提供了新的有效方案。
2025-04-22
不同的神经回路调节着迷幻药的抗焦虑和幻觉效应
在这项研究中，作者给小鼠模型注射了迷幻剂 2,5-二甲氧基-4-碘苯丙胺。他们发现，在服药六小时后，小鼠仍然表现出弹珠掩埋减少和在高架加迷宫中增加探索开放臂的时间。然而，与幻觉相关的头部抽搐却消失了。
2024-11-20
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Sci Transl Med：机体免疫调节的超级食物——一种天然分子或为红斑狼疮治疗带来新希望
这项研究不仅揭示了葡萄糖内酯在狼疮治疗中的潜力，还为其它自身免疫性疾病（如银屑病、类风湿关节炎和多发性硬化症）的治疗提供了新的思路。
2025-03-19