PPP2R1A基因突变预示患者良好预后
管研究样本量有限，且可能存在其它突变对治疗反应的潜在影响，但这些发现为免疫检查点阻断疗法及其它癌症类型的免疫治疗提供了重要的参考和新的研究方向，有望改善患者的临床预后。
2025-07-03
Stem Cell Res Ther：基因改造基质细胞巧建仿生微环境，无需额外养料也能养好造血干细胞
本研究发现基因修饰的间充质基质细胞可构建仿生骨髓微环境，无需外源性细胞因子即可促进造血干祖细胞扩增并维持其干性，为基因治疗提供新方案。
2025-07-23
一张“基因地图”精准导航，或将为患者避开治疗弯路
研究人员开发出一种巧妙的生物标志物，仅需一份基因组检测，就能同时预测三种最常用化疗药物——铂类 (platinum)、紫杉烷类 (taxane) 和蒽环类 (anthracycline) 药物的耐药性
2025-06-29
Nature Biotechnology：基因编辑的“瑞士军刀”！16种序列特异性编辑器诞生，实现对DNA的“按需编程”
这项发表在《自然·生物技术》上的研究，不仅仅是创造了一套包含16个新工具的“基因编辑工具箱”，更重要的是，它提供了一套行之有效的通用策略 (general strategy)。
2025-07-10
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Nat Immunol 发现其黏膜类器官高表达干扰素，Ⅲ型干扰素还能自我放大抗病毒！
本研究构建埃及果蝠呼吸道和肠道类器官，发现其先天免疫效应分子组成型高表达，感染病毒后强烈诱导Ⅲ型干扰素应答并具自我放大机制，揭示蝙蝠黏膜抗病毒免疫特征及对人类抗病毒治疗的启示。
2025-05-27
基因魔改为“抗癌神药”CAR-T细胞装上“肿瘤GPS”，实现定点爆破！
研究团队利用CRISPR基因编辑技术，开发出一种极其巧妙的策略，为CAR T细胞装上了“肿瘤GPS”，实现了细胞因子在肿瘤内的“定点爆破”，在动物模型中展现了前所未有的疗效和安全性。
2025-07-06