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《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美

《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。

2025-01-14

Nature揭秘:有更高HLA-DQA2基因表达水平、更活跃免疫系统的人,能有效防止病毒扩散

尽管新冠已经慢慢淡出了我们的视线,但人类对它的研究却一刻都未曾停止。这是第一次,我们可以用如此庞大的数据库从单细胞层面来描述新冠感染后的免疫反应。

2024-08-01

Nature:利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症

本研究数据显示,表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。

2024-08-23

Nature Genetics:清华大学刘念团队发现转座子LINE-1转录选择性激活远程基因表达

该研究提供了功能多样的LINE-1表达调控因子,发现并验证了LINE-1 5' UTR作为增强子在早期胚胎发育阶段通过转录依赖的方式直接与ZGA基因相互作用激活基因表达

2024-06-11

Nature:科学家揭开基因“功能组”奥秘,利用在线资源描述了2万多个人类基因的功能

如今这一最新的里程碑在知识库中能提供一种新的资源,并利用进化模型来使这一工具更加强大;这种方法就能允许研究人员将收集自人类基因的实验数据与模式生物(比如小鼠和斑马鱼)中相关基因中获得的数据相结合。

2025-03-12

Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"

研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来

2025-02-15

覆盖HER2超低表达乳腺癌!Enhertu新适应症申报上市

目前,Enhertu是唯一一款获批用于治疗HER2低表达乳腺癌患者的疗法。HER2超低表达乳腺癌患者尚未有针对性疗法获批。

2024-08-20

Nature:解码基因调控——GET模型如何颠覆传统预测方法

该研究旨在从染色质开放性数据和基因序列信息中学习调控规则,实现对基因表达的高精度预测。该模型的推出标志着转录调控研究进入了一个全新的阶段。

2025-01-13

科学家破译枸杞子基因组图谱

该研究基于三代测序技术、光学图谱技术、自研高效三维基因组捕获技术等方法,对枸杞进行de novo的基因组组装,突破枸杞基因组高杂合、高重复的瓶颈,获得枸杞高精度基因组图谱。

2024-12-31

Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光

这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。

2025-01-17