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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Science:新研究揭示花粉管尖端生长缺陷诱导新形成的多倍体植物不育

研究团队发现了一种以前从未认识到的多倍体繁殖力降低的机制。

2024-04-26

Nat Commun | 吴克良/陆发隆/王加强/刘玉胜等揭示体外成熟的人和小鼠卵母细胞的关键缺陷

卵母细胞在生长过程中积累大量母源mRNA,并在发育至完全生长阶段后关闭转录,在随后的卵母细胞成熟过程中母源mRNA需要经过严格转录后调控为受精和早期胚胎发育做好准备。

2024-07-14

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

一种新型地中海饮食的补充剂改善了轻度炎症小鼠模型的认知、微生物和代谢缺陷

该研究揭示了一种新型地中海饮食的补充剂改善了轻度炎症小鼠模型的认知、微生物和代谢缺陷。

2024-06-17

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑

在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。

2024-08-05

细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-08-19

张永清团队揭示孤独症家犬模型的人犬跨脑同步化缺陷

在这项研究中,作者利用非侵入性无线脑电图(EEG)同时测量实验室犬(比格犬)和陌生人类在进行社交互动时的大脑活动。

2024-09-18

Cell子刊:林东昕/郑健/王力勤团队揭示QDPR缺陷导致胰腺癌免疫抑制

该研究发现,在PDAC中,调节生物蝶呤代谢的关键酶醌二氢蝶呤还原酶(QDPR)的缺乏会导致代谢物BH2的积累,并降低BH4/BH2的比值。

2024-04-23