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first in class基因疗法I期研究结果积极

基于队列4的积极结果,Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前,FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。

2024-09-03

大脑里的这个基因调控着你的食欲?!Adv Sci:SH2B1基因在食欲控制与能量平衡调节中起到关键作用

来自密歇根大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了肥胖基因影响大脑功能背后的分子机制。

2024-07-24

Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

Molecular Therapy: 体内碱基编辑方法治疗消失的白质或其他脑白质营养不良的潜力

该研究揭示了致病Eif2b5变异体的体内碱基编辑改善小鼠消失的白质表型。

2024-03-23

自由漂浮且瞬息即逝的“外星基因”?!Science:细菌利用一种逆转录酶将非编码 RNA转化为新的基因,有效抑制病毒复制

Sternberg与Tang所研究的细菌防御系统显得异常独特:它涉及到一种未知功能的RNA片段以及一种逆转录酶——一种能够以RNA为模板合成DNA的酶。

2024-08-19

人类基因组中的隐藏“定时炸弹”!BBI:人类基因组中古老的病毒DNA与神经变性疾病密切相关

本文研究结果表明,HERV的表达谱与人类肌萎缩性侧索硬化症和多发性硬化症易感性之间存在一定关联。

2024-11-13

BMC Biol:揭示关键神经发育基因FOXG1的双重作用

这一关于FOXG1基因在转录调控和蛋白质翻译中都发挥作用的发现,提出了有关这一复杂机制进化的重要问题。目前有两种主要假说可能解释了这种双重功能是如何形成的。

2024-10-27

Sci Immunol:新型基因研究发现或能助力人类HIV疫苗的开发

研究发现,能表达名为UL18的特异性人类巨细胞病毒基因的恒河猴巨细胞病毒仅能诱发标准反应,因为UL18能与T细胞上的抑制性受体相互作用并阻断其发生重编程。

2024-11-11

躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费

在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。

2023-12-15

Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾凡一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑

该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。

2024-04-07