Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
Nature子刊:浙江大学孙会增/王永成团队开发微生物组单细胞转录组学技术,揭示奶牛瘤胃微生物活性功能类群
该研究利用MscT技术,通过基于BGMGM的泛基因组功能基因比对策略,揭示了瘤胃微生物生态系统原位活性代谢功能类群。
Science:发现大麦合成有毒生物碱禾草碱的第二个关键基因
在一项新的研究中,来自德国莱布尼茨植物遗传与作物研究所和汉诺威莱布尼茨大学的研究人员发现了第二个基因(AMI 合酶,HvAMIS),并发现这两个基因位于同一条染色体的附近。
基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。
Sci Adv│中国科学技术大学孙林峰课题组在人体锌离子转运机制研究中取得重要进展
为了解决锌(Zn2+)外流的能量耦合器的争议,并揭示hZnT1的转运机制,本研究尝试纯化全长hZnT1,并使用基于细胞的体内和基于蛋白质脂质体的体外测定系统来确定其耦合机制。
临床前研究表明基因CD5敲除可极大提高CAR-T细胞对包括实体瘤在内的一系列癌症的疗效
这项新的研究表明敲除CD5可能是一种不错的技术。这些作者发现,CD5是一种强大的免疫检查点,能抑制T细胞的有效性。他们发现在多种临床前癌症模型中,去除CD5能显著增强CAR-T细胞的抗癌活性。
躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费
在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。
Science:科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型
研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序,当分析了数以万计已知的人类启动子数据后,这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成,即基序、启动子和三核苷酸(trinucleotides)。
Science:我国科学家开发出低成本的超低场核磁共振成像技术,让高端影像普及不再是梦
Zhao团队开发的全身核磁共振成像仪使用的是无氦0.05T磁铁,所需功率仅为1800瓦,与吹风机相当,这意味着它可以使用标准插座。更重要的是,它不需要无线电屏蔽。