Nat Commun: "升级版"编辑器可在成年小鼠中进行基因校正并诱导癌症发生
“Prime Editor（PE）”是一类新型的基因编辑工具，该技术无需依赖于双链DNA断裂或外源供体DNA模板，即可介导基因组修饰。通过prime editing guide RNA中本身存在的“模板”序列，从而实现精确的单碱基替换或小规模的插入/缺失突变。为了探究该工具在成年小鼠中的基因编辑能力，来自麻省大学医学院的Wen Xue团队进行了深入研究。相关
研究人员利用基因编辑技术成功提高水稻细菌性条斑病的抗性
近日，Plant Biotechnology Journal在线发表了上海交通大学农业与生物学院陈功友课题组题为“Increasing resistance to bacterial leaf streak in rice by editing the promoter of susceptibility gene OsSULRT3；6”的研究简报。该研究利
基因魔剪！CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
Nature：揭示体细胞基因组编辑的发展机遇和挑战
2021年4月13日讯/生物谷BIOON/---遗传因素导致了大多数类型的人类疾病，包括遗传性疾病、传染性疾病和恶性疾病。因此，生物医学科学的一个长期目标是开发一种手段来修改患者体内的基因组，以校正致病突变，使入侵病原体的基因组失效，使免疫细胞攻击肿瘤，并使无数其他治疗机会得以实现。在某些情况下，基因添加可以具有治疗价值，而且基因疗法正在经历越来越多的成功。
研究利用多基因编辑技术获得一代聚合多个优异等位基因的小麦新种质
近日，中国农业科学院作物科学研究所作物转基因及基因编辑技术与应用创新团队，利用CRISPR/Cas9介导的多基因编辑技术，在冬小麦品种郑麦7698中实现了同时靶向2个、3个、4个和5个基因的定点敲除编辑，一代实现了多个优异等位基因聚合，并通过胚拯救和后代分离，成功获得了无转基因、聚合多个优异等位基因的小麦新种质，为小麦和其它多倍体农作物开展多基因聚合育种提供
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
Nat Commun：基因编辑如何影响免疫系统
根据最近一项研究，科罗拉多大学癌症中心的三名研究人员研究了一种称为ADAR1的酶如何在与癌症相关的途径中起作用，对免疫系统与癌症的关系提供了新的见解。 Quentin Vicens博士，Jeffrey Kieft博士和BeatVögeli博士是该论文的作者。
Genome Biol：科学家识别出能影响基因表达和机体表型的RNA编辑事件
2021年3月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Genome Biology上的研究报告中，来自费城儿童医院等机构的科学家们通过在实验室中将对大数据的计算机挖掘与实验检测手段相结合，识别出了能影响基因表达，进而影响该表达所产生的表型表现的RNA编辑事件；当对所谓的A至I RNA编辑（即RNA分子中的腺苷被化学修饰成为肌苷）进行分析
Nat Commun：科学家开发出新型基因编辑工具来纠正诱发人类遗传性疾病的突变
2021年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自新加坡A*STAR研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种名为C-G碱基编辑器（CGBE， C-to-G Base Editor）的基于CRISPR的基因编辑器，其或能帮助纠正诱发人类遗传性疾病的突变。世界上每17个人中就
Mol Cell：新型基因编辑技术可让CRISPR-Cas9按顺序编辑DNA
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员发现了一种新的基因编辑技术，可以随着时间的推移对序列剪切或编辑进行编程。相关研究结果近期发表在Molecular Cell期刊上，论文标题为“Sequential Activation of Guide RNAs to Enable Successive