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2024年十大畅销基因疗法,仅3款销售额超1亿美元

目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市,然而,其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元,只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。

2025-05-19

Nature Biotechnology:基因快递车再升级!研究人员破解精准投递超大包裹的秘密

当多个AAV进入同一细胞,它们的基因组会自发拼接成"分子拼图",让不同病毒携带的增强子(Enhancer)和启动子(Promoter)重新组合。

2025-03-23

Nature:胰腺导管腺癌的"基因复印机"!染色体外DNA如何改写肿瘤生存法则

这项颠覆性发现不仅解开了PDAC进化之谜,更为抗癌战争打开新维度:研究人员已发现用BRD4抑制剂瓦解ecDNA转录枢纽,使耐药肿瘤存活率直降58%。

2025-03-21

大脑中的“园丁”与“杂草”Nature:利用空间转录时钟揭示大脑衰老过程中的细胞邻近效应

这项研究表明,细胞之间的互动——而不仅仅是单个细胞的特性,在塑造衰老过程中起着关键作用。

2024-12-27

Science:科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型

研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序,当分析了数以万计已知的人类启动子数据后,这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成,即基序、启动子和三核苷酸(trinucleotides)。

2024-05-27

Nature Genetics:解析杂合基因变异的渐进效应是破解复杂疾病的关键

研究人员在1,294种血浆代谢物和1,396种尿液代谢物中,鉴定出192对显著的基因-代谢物关联,其中包括73个与代谢相关的新基因。

2025-01-08

Nature:肠道微生物的黑暗面!噬菌体的未解之谜

越来越多的证据表明,噬菌体在肠道微生物组的生态系统中起着关键作用,并对人类健康产生深远影响。

2024-11-07

PloS Biol:武汉大学张振涛课题揭示胆固醇代谢产物24-OHC与帕金森病的发展相关联

研究结果表明,胆固醇24-羟化酶CYP46A1在帕金森病中的α-突触核蛋白病理进展中起着关键作用,突显了其作为帕金森病治疗靶点的潜力。

2025-02-26

Front Pharmacol:肠道微生态与代谢学研究发现褪黑素或成糖尿病认知障碍治疗新希望

研究表明褪黑素可改善糖尿病小鼠认知功能,减轻海马病理变化和炎症,调节肠道微生物群组成及代谢物谱,恢复短链脂肪酸水平,提示其通过调节肠道微生态和代谢组学改善糖尿病认知障碍。

2025-01-01

NIS-Seq开启基因筛选新纪元

研究人员开发了一种创新技术——核内原位测序,其显著特点在于通过在细胞核内生成亮度极高的测序信号,实现了细胞类型不可知的高密度光学筛选。

2024-12-22